米哚妥林（Midostaurin）是一款多种酪氨酸受体激酶抑制剂，体外实验显示本品及活性代谢产物CGP62221和CGP52421对野生型FLT1、突变型FLT（TTD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变型）、PDGFRo和VEGFR，的活性均有抑制作用。可抑制FLT，受体发信号和细胞增殖，从而诱导表达ITD和TKD突变FLT1的或过度表达FLT和PDGF的白细胞凋亡，还可抑制KIT发信号、细胞增殖及细胞凋亡引起的肥大细胞释放组胺。

　　美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

　　一项采用随机、双盲、安慰剂对照试验，对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。所有患者随机分组，分别接受米哚妥林（每次50mg，第8~21天每天两次）+柔红霉素（每次60mg/m2，第1~3天每天一次）/阿糖孢苷（每次200mg/m2，第1~7天每天一次）或安慰剂+柔红霉素/阿糖孢苷治疗，持续2个周期（28天为一周期），同时使用高剂量阿糖胞苷巩固治疗（3g/m2，第1、3和5天，每12小时一次），最多4个周期；之后继续使用米哚妥林或安慰剂治疗（最多12个周期）。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄47岁；44%为男性；88%的患者ECOG评分为0-1；除了安慰剂组的女性比例(59%)高于米哚妥林组(52%)外，这两组治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面基本平衡。本次试验主要疗效指标为总生存期（OS）。

　　结果表明，两组患者（米哚妥林+化疗VS安慰剂+化疗）的中位EFS（EFS是指从入组开始到发生任何事件的时间，包括死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等种种事件。）为8.2个月VS 3个月。

　　米哚妥林组最常见的不良反应为：恶心（83%）、发热性中性粒细胞减少（83%）、口腔炎（66%）、呕吐（61%）、头痛（46%）、出血点（36%）、肌肉骨骼痛（33%）、鼻出血（28%）、设备相关感染（24%）、上呼吸道感染（20%）、高血糖（20%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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