肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的高度侵袭性的恶性内分泌肿瘤。其估计年发病率约为0.7/100万~2/100万，其中1~4岁和40~50岁发病多见，且女性患病率较高。
米托坦商品名为Lysodren，由百时美施贵宝(Bristol Meyers Squibb)原研生产，是一种类固醇生成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物。用于治疗不可切除、转移性或复发性肾上腺皮质癌(ACC)，因为ACC属于超罕见的恶性肿瘤，因此属于罕见病药物。此外，该药有时也可在组合疗法中用于治疗库欣综合征。
2022年11月10日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公布了，由杰谛医药申报的米托坦被CDE纳入“拟优先审评”公示，拟用于晚期(不可切除、转移性或复发性)肾上腺皮质癌(ACC)的对症治疗。
完全外科切除是治愈ACC的方法之一，对于潜在可切除的Ⅰ~Ⅲ期肿瘤，根据ENSAT分期标准，将完整外科切除作为初始治疗。米托坦可作用辅助治疗，依据肿瘤分期、切除的完整程度及增殖率这3个主要的预后因素。疗可改善Ⅱ~Ⅳ期ACC术后患者的结局。一项包含177例患者的回顾性研究显示，米托坦组和安慰剂对照组相比，无复发生存期更长(42个月:10个月)、ACC病死率也较低(25%:55%)、中位总生存期更长(110个月:52个月)。
近年，我国对于罕见疾病领域关注度越来越高，米托坦优先审评将提高国内上市进度，为国内的ACC患者更早的提供有效的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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