急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但因AML易发生耐药复发、预后差，65岁以上患者的5年生存率＜10%，故临床上对于老年AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患者的生存率，改善患者的生活质量。
2019年5月2日，艾伏尼布（通用名Ivosidenib，商品名TIBSOVO）获FDA批准，用于治疗经FDA批准的检测方法检测存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的年龄≥75岁或无法接受强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。
艾伏尼布是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1，降低IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，解除因IDH1突变引起的成髓细胞分化阻断，促进成髓细胞分化为成熟的血细胞。
本次FDA批准是基于一项开放标签、单臂、多中心临床研究。该研究共纳入28例存在易感IDH1突变，年龄≥75岁或患有其他合并症而不能接受强化诱导化疗的患者。所有患者口服艾伏尼布500mg/d，直到疾病进展，出现不可接受的毒性作用或造血干细胞移植。
结果发现，42.9%的患者达到完全缓解（CR）+部分血液学恢复（CRh）(95%CI 24.5-62.8)。
艾伏尼布的常见不良反应（≥25%）包括：腹泻、疲劳、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、分化综合症、肌痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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