胆管癌（CCA）是一种罕见的恶性肿瘤，常见症状包括黄疸、二便改变（陶土样便）、胆道感染、肝损伤、胆囊肿大和胆道出血等，大约13%的胆管癌患者发生IDH1突变。FDA批准Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）扩展新适应症，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。这意味着Ivosidenib成为首个被FDA批准用于治疗IDH1突变胆管癌患者的靶向药物。

　　艾伏尼布Tibsovo是一款同类首创的、选择性针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。研究发现，IDH1突变常见于包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　艾伏尼布胆管癌适应症的获批是基于ClarIDHy试验的积极结果。该试验是一项全球性、随机3期试验，入组患者是先前接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者，主要终点是通过独立放射学评估确定的无进展生存率（PFS）。试验中，患者按2:1的比例随机分配接受艾伏尼布（500mg，每日一次）或安慰剂治疗。

　　结果显示：与安慰剂相比，艾伏尼布使IDH1突变型胆管癌患者的疾病进展或死亡风险降低了63%（2.7个月VS 1.4个月），达到了无进展生存期显著改善的主要终点。此外，艾伏尼布也改善了患者的总生存期（OS），艾伏尼布治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。由于按临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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