Scemblix是一种激酶抑制剂，于2021年10月获得美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP成人患者。Scemblix是一款STAMP抑制剂，是一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。目前已上市的竞争药物，是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。Scemblix通过作用于该激酶的另一部分，即ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用，可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。因此，Scemblix可帮助解决CML患者对TKI的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变。

　　近日公布了新型靶向抗癌药Scemblix（asciminib，ABL001）3期ASCEMBL试验的长期（96周）随访数据。

　　治疗第96周时，Scemblix治疗组（n=157）与Bosulif治疗组（n=76）相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6%vs 15.8%），较之前的分析大幅增加（24周MMR：25.5%vs 13.2%；p=0.029）。Scemblix治疗组MMR维持至少72周的概率为96.7%（95%CI:87.4-99.2），反映了疗效的长期持久性。尽管Scemblix组患者的药物治疗时间较长，中位数为23.7个月，而Bosulif组为7.0个月，但最新的96周分析显示，Scemblix治疗组因不良事件导致的停药率比Bosulif组低3倍以上（7.7%vs 26.3%）。自24周初步分析以来，没有新的治疗死亡报告。

　　除了与主要分析一致的持久反应外，Scemblix治疗组患者与Bosulif组相比有更高比例的患者在治疗第96周达到BCR::ABL1≤1%（45.1%vs 19.4%）。Scemblix组合Bosulif组中最常见的（在任何治疗组中＞10%）级别≥3级不良事件分别为血小板减少（22.4%，9.2%）、中性粒细胞减少（18.6%，14.5%）、腹泻（0%，10.5%）和丙氨酸转氨酶升高（0.6%，14.5%）。这些不良事件的数值与24周和48周分析时报告的数值相似。

　　许多CML患者会对现有疗法产生耐药性，并且随着时间的推移治疗副作用会影响生活质量。令人鼓舞的是，96周随访数据证实，长期使用Scemblix治疗的患者显示出持续且不断提高的疗效和良好的耐受性。这些96周数据显示了Scemblix的潜力及其独特的作用机制，有潜力改变CML的治疗模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：SCEMBLIX/ASCIMINIB的作用机制及药代动力学分析

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