皮肌炎（DM）是一种自身免疫性疾病，其特征表现为皮肤及肌肉损害。DM的发病是通过JAK信号转导转录激活因子途径所介导，Ⅰ型干扰素（IFN）是主要的信号分子。巴瑞替尼是一种选择性极强的JAK1/2的抑制剂。此前有报道，1力11岁的儿童难治性皮肌炎患者，对多种免疫抑制剂、生物制剂及激素治疗无效，经巴瑞替尼治疗后皮损及肌力改善，IFN基因反应下调。

　　在这一背景下，浙江大学医学院附属儿童医院风湿免疫科主任卢美萍教授等学者开展研究，评估巴瑞替尼在真实世界中对难治性和/或重症幼年型皮肌炎（rsJDM）患儿的短期疗效和安全性。本研究是一项单中心回顾性真实世界研究，包括20名rsJDM患儿。他们都接受了巴瑞替尼联合糖皮质激素（以下简称激素）和/或免疫抑制剂治疗12-24周。评估基线（第0周）和治疗后第4、12和24周的临床和实验室检查情况。采用皮肤疾病活动性评分量表（DAS）、儿童肌炎评定量表（CMAS）和徒手肌力检查-8（MMT-8）等工具。

　　与基线相比，经巴瑞替尼治疗后，24周时95%的患者（19/20）的皮疹得到改善；患者的DAS在第12周[2.0（0，3.0）vs.6.0（4.0，7.3），p<0.05]和第24周[1.0（0，1.0）vs.6.0（4.0，7.3），p<0.05]均显着降低；患者的CMAS在第12周[46.0（42.0，52.0）vs.41.0（29.0，44.0），p<0.05]和第24周[52.0（45.0，52.0）vs.41.0（29.0，44.0），p<0.05]显着增加。此外，患者的MMT-8在第24周也显着增加[79.0（77.0，80.0）vs.73.0（610，76.0），p<0.05]。这些指标的改善提示巴瑞替尼治疗或可有效治疗rsJDM。巴瑞替尼治疗后第24周，90%的患者（18/20）达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR），其中15/20的患者达到CR。

　　分析激素用量发现，第12周时，激素剂量从基线的0.53（0.42，1.0）mg/kg降至0.33（0.18，0.40）mg/kg，下降37%（P<0.05）；第24周时较基线下降了49%，降至0.27（0.17，0.37）mg/kg/d（P<0.05）。此外，数据显示，rsJDM患儿的肌酸激酶较基线无显着差异。除1例患者出现带状疱疹感染外，未见严重不良反应。

　　综上所述，巴瑞替尼联合传统药物对rsJDM有效，巴瑞替尼作为附加治疗有助于逐渐减少激素剂量。这一研究结果也提高了既往病例报道的效力。期待有更大样本量、治疗期更长的临床研究进一步验证巴瑞替尼治疗rsJDM的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  巴瑞替尼  https://www.kangbixing.com/drug/baricitinib/