美国FDA已加速批准塞尔帕替尼（selpercatinib）扩展适应症，不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。这些患者接受前期系统性治疗后疾病进展或者没有其它满意的替代治疗选择。基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），该适应症获得了加速批准。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中获得的临床获益证据。

　　据了解，塞尔帕替尼是Loxo Oncology开发的一种高选择性和有效的转染重排基因（RET）抑制剂。2019年1月，礼来80亿美元收购Loxo Oncology公司，从而获得了该产品。selpercatinib于2020年在美国获批上市，是首个获FDA批准靶向RET的精准肿瘤疗法。

　　在中国，塞尔帕替尼的上市申请于2021年11月获得CDE受理。同时，塞尔帕替尼被CDE纳入优先审评，适应症为：转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者、RET突变的需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；RET基因融合阳性的需要系统性治疗和放射性碘治疗难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　美国FDA还授予塞尔帕替尼治疗RET基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的完全批准。FDA拓宽了塞尔帕替尼的适应症范围，纳入局部晚期疾病患者，并将2020年5月NSCLC加速批准转为完全批准。

　　塞尔帕替尼是一种选择性 RET 激酶抑制剂，是第一个也是唯一一个用于不限癌种的具有 RET 基因融合的晚期或转移性实体瘤成人的 RET 抑制剂。支持批准的与肿瘤无关的数据表明，多种肿瘤类型的总体反应率 (ORR) 为 44%。此外，FDA 同时批准该药物用于治疗 RET 基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。此次获批，将塞尔帕替尼适应症扩大到局部晚期疾病的患者，并将 2020 年 5 月对 NSCLC 的加速批准转变为传统批准。

　　这两项批准得到了关键 LIBRETTO-001试验数据的支持，该试验是 RET 抑制剂治疗 RET 驱动的癌症患者最大的临床试验。该试验跨越 16 个国家、 85 个地区，包括剂量递增阶段（1期试验）和剂量扩展阶段（2期试验）。这项多中心、开放标签、多队列研究招募了患有局部晚期或转移性 RET 驱动的实体瘤（包括 NSCLC）患者。主要疗效结果是通过盲法独立审查委员会 (BIRC) 确定 ORR，其他目标包括 DOR、中枢神经系统ORR 和 DOR、以及安全性和 PFS。在不限癌种患者队列中（n=41），塞尔帕替尼达到44%的总缓解率，中位缓解持续时间为24.5个月，67%的患者缓解持续时间超过6个月。

　　“在LIBRETTO-001试验中，塞尔帕替尼在RET驱动的多种癌症类型患者中表现出有临床意义和持久的缓解，包括需要新治疗选择的胰腺癌、结肠癌和其他癌症，”LIBRETTO-001合作研究者，MD安德森癌症中心的Vivek Subbiah博士说，“这些数据和美国FDA对不限癌种适应症的批准强调了对各种癌症类型患者进行常规、全面基因组检测的重要性。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(RETEVMO)治疗RET融合阳性实体瘤的效果如何？安全性呢？

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