目前维奈托克和阿扎胞苷的组合已成为美国不能耐受强化治疗的新诊断（ND）AML患者的标准方案。随着Ivosidenib（依维替尼）的引入，针对IDH1基因突变的首创抑制剂（m IDH1），该抑制剂靶向该基因中的体细胞突变，约10％的AML患者存在该突变。当被用于IDH1 ND AML患者的单药治疗时，依维替尼已显示出54.4％的总缓解率和42.4％的完全缓解率。为了进一步改善这些难以治疗患者的预后，来自Ib期临床试验的数据（NCT02677922）在ND AML患者中研究依维替尼和阿扎胞苷组合的安全性和有效性，并在2019年血液肿瘤学会 （SOHO）会议上发表。

　　总共招募了23名不适合进行强化化疗m IDH1 ND AML的成人患者（在剂量确定阶段为7名，在扩展阶段为16名）。依维替尼（500 mg，1/日，口服）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射），中位随访时间为16.1个月。截止2019年2月19日，10名患者（43.5％）仍在接受治疗。12个月的总体生存率为82％，总体缓解率为78.3％，中位响应时间为1.8个月，完全缓解率为60.9％，中位时间为3.7个月（95％CI，0.8 – 15.7），截止数据时中位缓解持续时间未达到。IDH突变清除率和完全缓解率之间有很好的一致性，14位获得完全缓解的患者中有10位（71.4%）的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除。

　　血小板减少症，恶心和腹泻是最常见的不良事件，无论原因如何。总共六人死亡；没有与治疗有关的死亡（三人因败血症接受治疗，三人因疾病进展接受随访）。主要发生的3-4级不良安全事件为血小板减少症，贫血和发热性中性粒细胞减少。

　　依维替尼和azacitidine联合治疗在IDH1为m的AML患者中的疗效数据较好。报道的安全性与依维西尼和阿扎胞苷单一疗法一致。目前，该组合已在三期临床试验AGILE（NCT03173248）中进行了研究，研究对象为不适合强化治疗的m IDH1 ND AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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