重症肌无力（MG）是能治、但难治的自身免疫性疾病，疗效更好、副作用更少的新药研发是必要且急需的课题。也由此，针对MG新研发的治疗药物/手段也层出不穷。2020年11月，Journal of Neurology杂志发表了欧美学者联合完成的研究，针对依库珠单抗治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力之后、达到最小症状表现的情况做了分析。

　　通过一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，评估依库珠单抗（Eculizumab）在抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR+)难治性全身性重症肌无力(GMG)中的疗效和耐受性（www.clincaltrial.gov：NCT01997229, NCT02301624）。

　　研究设计：随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，是在既往临床试验的开放标签随访研究中、设置新的主要终点事件。

　　主要结果

　　试验流程：即随机接受依库珠单抗的患者在第1天和第1周、第2周和第3周接受900 mg诱导剂量，随后在第4周和此后每2周接受1200 mg维持剂量。所有继续接受open-label延长研究的患者都接受了为期4周的盲法诱导期。在这个阶段，在重获治疗期间，接受了Eculizumab的患者在第1天和第2周接受了依库珠单抗 1200 mg，在第1周和第3周接受了安慰剂(Eculizumab/Eculizumab组)。在重获治疗期间，接受安慰剂的患者在第1天和第1、2和3周接受了依库珠单抗 900 mg(安慰剂/ Eculizumab组)。所有患者在第4周和此后每2周接受开放标签Eculizumab 1200 mg。

　　1，基线数据：

　　REGAIN研究后：在完成重获治疗的118名患者中，117名患者继续进入开放标签研究Eculizumab/Eculizumab n = 56，安慰剂/Eculizumab n = 61)，在年龄，性别比例，种族，MGFA分型，MG-ADL，QMG，基线治疗资料中均无显著性差异。

　　2，主要终点指标

　　在重获治疗的第26周，根据MG-ADL评分，接受依库珠单抗的患者实现“MMS”的比例显著高于接受安慰剂的患者(分别为21.4%和1.7%; p = 0.0007;)和MG-QOL15评分(分别为16.1%和1.7%; p = 0.0069)。在开放标签延长期间，Eculizumab/Eculizumab组“MMS”的患者比例维持了2.5年，从第26周到开放标签第130周(MG-ADL: 21.4%和22.9%;MG-QOL15:分别为16.1%和14.3%)。在安慰剂/Eculizumab组中，在开始开放标签Eculizumab治疗后的4周内，“MMS”的患者比例增加到与Eculizumab/ Eculizumab组相似的水平，在重新获得26周和开放标签第4周之间(MG-ADL: 1.7%和21.3%;MG-QOL15:分别为1.7%和17.2%)。这种增长持续到开放标签第130周(MG-ADL: 27.8%;MG-QOL15: 19.4%)。根据MG-ADL总分，“MMS”的比例为85.7%(42/49)，根据MG-QOL15总分，“MMS”的比例为81.1%(30/37)。

　　小结：研究者得出结论是依库珠单抗可以维持全身型重症肌无力患者处于最小临床症状的状态。

　　从具体数据看：在研究26周，与安慰剂相比，更多的Eculizumab治疗的患者实现了“MMS”[MG-ADL: 21.4% vs 1.7%;p = 0.0007; MG-QOL15: 16.1% vs 1.7%; p = 0.0069)。在开放标签延长期间，安慰剂/eculizumab组中实现“MMS”的患者比例在开始eculizumab治疗后增加，并持续到开放标签依库珠单抗治疗130周(MG-ADL: 1.7 - 27.8%; MG-QOL15: 1.7 ~ 19.4%)。在扩展研究第130周，在eculizumab /eculizumab和安慰剂依库珠单抗组中，达到“MMS”的患者比例相似(MG-ADL: 22.9%和27.8%，p = 0.7861;MG-QOL15: 14.3%和19.4%，p = 0.7531)。即接受Eculizumab治疗的AChR抗体阳性难治性GMG患者可以实现持续的“MMS”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)与利妥昔单抗可以治疗全身性重症肌无力？

　　更多药品详情请访问  依库珠单抗  https://www.kangbixing.com/