骨髓纤维化的本质却为一种恶性的血液肿瘤增殖性疾病，它是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增殖性疾病。除了原发性骨髓纤维化外，真性红细胞增多症和原发性血小板增多症于后期也会出现骨髓纤维化。骨髓纤维化患者会出现一系列造血系统异常的症状，例如贫血，白细胞与血小板数量异常以及髓外造血引起的巨大脾脏。合并巨脾的患者可出现腹胀，早饱，以及门静脉高压。

　　芦可替尼是一种口服的JAK2-STAT通路抑制剂，JAK-STAT通路在骨髓造血的过程中起重要的调节作用。JAK的本质为一种酪氨酸激酶，在细胞内与造血生长因子受体相结合。当造血生长因子与其受体结合后，激活与造血生长因子受体偶联的JAK蛋白激酶，激活的JAK蛋白激酶可传导信号从而活化STAT通路，进而调节相关基因的表达。在生理情况下，JAK蛋白激酶介导多种造血生长因子如促红细胞生成素，促血小板生成素的生长调节作用。

　　JAK2、CALR或者W515L基因的突变会导致JAK2蛋白异常活化，使得JAK-STAT途径持续激活，从而使得髓系造血细胞对于造血生长因子过度敏感而导致髓系造血失调。芦可替尼作为JAK2-STAT通路的抑制剂，可以特异性的抑制因为上述3种基因(JAK2,CALR或者W515L)突变导致的JAK2-STAT信号通路失常，从而起到靶向治疗、改善症状、提高生活质量的目的。

　　芦可替尼于2010年被首次报道对骨髓纤维化患者有效以来，有越来越多的临床试验数据证明其在延长生存期，改善患者生存质量上的作用:缩小脾脏、减轻输血依赖和改善骨髓纤维化的相关症状。不仅如此，芦可替尼与现有常规骨髓纤维化治疗药物相比，可显著延长患者的总体生存期。迄今为止，芦可替尼已经成为欧洲肿瘤内科学会，英德美综合网络指南所推荐的治疗骨髓纤维化的药物，更在2015年获得了《2015年原发性骨髓纤维化诊治指南中国专家共识》的推荐。值得一提的是:英国骨髓纤维化研究和诊治指南(2014)将芦可替尼作为以下患者的首选:①症状性脾脏肿大;②影响生活质量的MF相关症状;③MF导致的肝脏肿大和门脉高压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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