DMD（Duchenne Muscular Dystrophy）属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。
地夫可特（deflazacort）作为上世纪60年代首次合成的糖皮质激素，从上世纪90年代开始，就已在包括欧洲在内的多地被用于治疗杜氏型肌营养不良（DMD）患者。由于其在肌力评分、体重控制等方面的优势，地夫可特在DMD的治疗中起着不可替代的作用，并在医生的建议下成为越来越多国内DMD患者的首选用药。
Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上，公布了地夫可特和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以增强患者的肌肉力量，进而改善患者的一些症状。研究者招募了196位，5到15岁的dmd患者，这些患者在5岁之前就出现了一些症状。
研究者将参加临床实验的患者随机分成3组，一组使用地夫可特，每天每公斤体重0.9毫克或者1.2毫克，第二组使用强的松，每天每公斤体重0.75毫克，第三组使用安慰剂，实验期为一年。通过对患者肌肉力量的评估，研究者观察到使用药物组的患者与安慰剂组比较肌肉力量得到了改善。
地夫可特与强的松相比，造成患者肥胖的副作用明显减轻。地夫可特造成糖皮质激素相关的副作用也较轻，患者的满月脸不如强的松明显，满月脸会使患者血压升高和造成腹部肥胖，患者的性格和脾气改变也较少出现。所以研究者认为总体来说地夫可特造成的副作用较轻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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