软组织肉瘤（STS）来源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管，每种都有不同的组织学、生物学特性和不一样的局部浸润、血行和淋巴转移倾向。发病率约为30/100万，占不到全部肿瘤的1%。3/4发生于肢端，10%见于躯干，10%见于腹膜后，四肢STS的总体5年存活率在65%~70%之间。美国FDA已批准将帕唑帕尼用于已接受过化疗的晚期软组织肉瘤（STS）患者的治疗。

　　在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中评估帕唑帕尼对STS患者的安全性和有效性。试验对象为以前接受过化疗，包括蒽环类药物治疗，或不适合接受上述治疗的转移性STS患者(N=369)。患者随机分组，一组每次接受帕唑帕尼800 mg，每日一次，另一组接受安慰剂，每日一次。随机分组按WHO评分为0或1和先前接受系统治疗的次数(0或1与2+)进行分层。本次试验主要观察指标为无进展生存期（PFS），其他观察指标包括总生存期（OS），客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。

　　患者以女性居多(59%)，中位年龄55岁。72%的患者是白人，22%是亚洲人，6%是其他人种。43%的患者有平滑肌肉瘤，10%有滑膜肉瘤，47%有其他软组织肉瘤。56%的患者接受过2次或2次以上的系统治疗，44%的患者接受过0次或1次系统治疗。接受帕唑帕尼治疗的患者平均治疗时间为4.5个月，而接受安慰剂治疗的患者平均治疗时间为1.9个月。

　　试验结果表明，两组患者（帕唑帕尼组VS安慰剂组）中总体意向治疗人群（ITT）的中位PFS为4.6个月VS 1.6个月，其中平滑肌肉瘤亚组人群的中位PFS为4.6个月VS 1.9个月，滑膜肉瘤亚组人群的中位PFS为4.1个月VS 0.9个月，其他软组织肉瘤亚组人群的中位PFS为4.6个月VS 1.0个月。两组患者的ORR为4%VS 0%，帕唑帕尼组患者中位DOR为9个月。

　　帕唑帕尼组最常见的不良反应有：疲劳（65%）、腹泻（59%）、恶心（56%）、体重减轻（48%）、高血压（42%）、食欲下降（40%）、发色改变（39%）、呕吐（33%）、肿瘤疼痛（29%）、味觉障碍（28%）、头痛（23%）、肌肉骨骼痛（23%）、肌痛（23%）、胃肠疼痛（23%）、呼吸困难（20%）、表皮剥脱性皮疹（18%）、咳嗽（17%）、外周性水肿（14%）、口腔粘膜炎（12%）、脱发（12%）、头晕（11%）、皮肤病（11%）、皮肤色素减退（11%）、口腔炎（11%）、胸痛（10%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕唑帕尼/培唑帕尼(PAZOPATINIB)的用法用量和注意事项

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