一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的二期试验评估吡非尼酮对进行性纤维化不可分类间质性肺疾病(ILD)患者的疗效和安全性。符合条件的患者(年龄≥18-85岁)有进展性纤维化无法分类的ILD，患者预测强迫肺活量(FVC)为45%或更高，患者预测一氧化碳扩散能力(DLco)为30%或更高，高分辨率CT上的纤维化超过10%，以及前12个月的高分辨率CT。患者被随机(1:1)分配到2403mg（吡非尼酮的口服最大剂量）口服吡非尼酮每日或安慰剂，使用中央验证的交互式语音或基于网络的反应系统，根据伴随霉酚酸酯的使用和有无间质性肺炎与自身免疫特征进行分层。

　　主要终点为24周内（6个月）覆盖度基线的平均预测变化，通过每日家庭肺活量测定进行测量。次要主要终点为现场肺活量测量的FVC变化，临床肺活量测量的预测FVC百分比绝对或相对下降超过5%或超过10%的患者比例，预测DLco百分比变化，6分钟步行距离(6MWD)变化，加州大学圣地亚哥呼吸短促问卷(UCSD-SOBQ)评分变化，莱斯特咳嗽问卷评分变化，咳嗽视觉模拟量表变化，以及圣乔治呼吸问卷(SGRQ)的总分数和亚分数的变化，所有这些都与基线进行了比较。其他次要终点包括非选择性住院(呼吸和全因)和急性加重的患者比例，以及无进展生存期。在意向治疗(ITT)人群中分析疗效，包括所有随机分配的患者。安全性在安全性分析集中进行评估，其中包括所有随机分配的接受至少一剂量研究药物的患者。

　　253名患者被随机分配接受2403 mg吡非尼酮(n=127)或安慰剂(n=126)。

　　结果1：在24周内，通过家庭肺量仪测量的预估FVC中位变化在吡非尼酮组为-87·7 mL，安慰剂组为-157·1 mL.

　　结果2：与安慰剂组相比，吡非尼酮组患者的FVC下降超过5%或超过10%的可能性较小。

　　结果3：第24周时，吡非尼酮组DLco较基线的平均变化为-0.7%，安慰剂组为-2·5%，吡非尼酮组6MWD较基线的平均变化为-2·0 m，安慰剂组为-26·7 m。与安慰剂组相比，使用吡非尼酮治疗的患者中，预测FVC百分比的绝对或相对下降超过5%，或预测FVC百分比的绝对下降超过10%的患者较少。两组间预测覆盖度相对下降超过10%的患者比例无差异。

　　结果4：在第24周，吡非尼酮组和安慰剂组之间UCSD-SOBQ、莱斯特咳嗽问卷评分、咳嗽视觉模拟评分和SGRQ评分较基线的变化相似。

　　结果5：在研究过程中，由于入住数量较少，对急性加重、住院和因呼吸原因死亡的时间进行分析，没有得到有意义的结果。吡非尼酮组和安慰剂组之间无进展生存期无差异。

　　结果6：不良反应：吡非尼酮组127例患者中有120例(94%)和安慰剂组124例患者中有101例(81%)报告了治疗发生的不良事件。

　　严重的治疗突发不良事件:吡非尼酮组18例(14%)患者和安慰剂组20例(16%)患者.

　　最常见的与治疗相关的治疗突发不良事件为胃肠道疾病(吡非尼酮组60例[47%]，安慰剂组32例[26%])、疲劳(16例[13%]，安慰剂组12例[10%])和皮疹(13例[10%]，安慰剂组9例[7%])。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：关于吡非尼酮/艾思瑞(PIRFENIDONE)有哪些安全信息需要患者了解？

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