米哚妥林(Rydapt/midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　美国食品和药物管理局批准了Midostaurin（Rydapt,米哚妥林），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。在FDA批准的这项试验中，联合标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗和阿糖胞苷巩固化疗进行治疗。

　　批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+AML患者随机分为安慰剂组或米哚妥林50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用米哚妥林达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77,p=0.016)。在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。

　　美国食品和药物管理局还批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

　　批准基于一项米哚妥林100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的米哚妥林，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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