虽然VIALE-A 3期研究在2020年3月的75%OS期中分析时已达到了其总生存期主要终点的统计学显著性，发生270例OS事件，但本文对360例生存事件进行了100%最终OS分析（数据截止日期为2021年12月1日），额外随访2年，以确定维奈克拉+阿扎胞苷的长期生存获益。在此，研究者介绍了发生100%预先计划的生存事件后 VIALE-A 的长期结果分析。

　　本研究将431例既往未经治疗且不适合强化化疗的确诊 AML 患者按2:1随机分配至阿扎胞苷+维奈克拉组（286例患者）或 Pbo 组（145例患者）。所有患者均接受标准剂量的阿扎胞苷（75 mg/m2皮下或静脉给药，第1~7天，每28天为1周期）。在周期1，受试者在3天逐渐减量至达到目标剂量后接受 维奈克拉 400 mg 或匹配的 Pbo 口服给药，每日一次，28天为一个周期。

　　两组的中位年龄均为76岁，约60%为男性，76%为高加索人。关注的分子学异常包括：在14.1%接受维奈克拉+阿扎胞苷的患者中观察到FLT-3突变；在24.9%的患者中观察到IDH1/2突变；在23.3%的患者中观察TP53突变；在16.6%的患者中观察到NPM1突变。

　　中位随访43.2个月，维奈克拉+阿扎胞苷组的中位总生存期为14.7个月 (95%CI，12.1~18.7)，Pbo+阿扎胞苷组为9.6个月 (95%CI，7.4~12.7)（HR，0.58；95%CI，0.47~0.72；P<0.001），保持了自中期分析以来总体人群的生存获益。

　　在该数据截止时，49例患者仍在研究中（维奈克拉+阿扎胞苷组48例，Pbo+阿扎胞苷组1例）。在达到CR+CRi、可测量残留病灶 (MRD)

　　维奈克拉+阿扎胞苷和Pbo+阿扎胞苷的总体安全性特征相当。≥20%的患者发生的任何级别的关键治疗中出现的不良事件包括恶心（维奈克拉+阿扎胞苷组44.5%vs Pbo+阿扎胞苷组36.8%）、腹泻 (45.2%vs 34%) 和便秘 (43.8%vs 39.6%)。≥10%的患者发生的3级或以上AE(维奈克拉+阿扎胞苷 vs Pbo+阿扎胞苷) 包括血小板减少症 (45.9%vs 39.6%)、中性粒细胞减少症 (42.8%vs 28.5%) 和发热性中性粒细胞减少症 (42.8%vs 18.8%)。维奈克拉 阿扎胞苷组85.1%的患者和Pbo+阿扎胞苷组77.1%的患者发生严重不良事件。正在对具有长期获益的患者进行进一步表征分析。

　　VIALE-A 长期随访表明，在所有亚组中，与Pbo+阿扎胞苷相比，维奈克拉+阿扎胞苷在不适合强化化疗的 AML 患者中具有持续的总生存期获益。值得注意的是，达到CR+CRi的MRD<10-3患者的中位 OS 为34.2个月，接受维奈克拉+阿扎胞苷治疗的 IDH1/2 突变患者的中位 OS 为19.9个月。VIALE-A两年随访分析证实了接受维奈克拉+阿扎胞苷治疗的患者的长期生存获益，且没有新的安全性后果发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维纳妥拉(VENETOCLAX)联合化疗可增强急性髓系白血病患者获益？

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