2013年，美国食品药品监督管理局（FDA）率先批准泊马度胺用于R/R MM的治疗。2020年11月，泊马度胺在我国获批上市并于2021年底进入国家医保，提高了药物的临床可及性。此外，含泊马度胺的二药或三药联合方案在多项研究中为R/R MM患者带来显著临床获益，目前泊马度胺已获2021版ESMO指南、2021版IMWG指南、2022版NCCN指南、中国多发性骨髓瘤指南（2022修订）、2022版CSCO指南等诸多国内外权威指南推荐用于R/R MM的临床治疗。

　　一项含泊马度胺方案治疗R/R MM患者的疗效、安全性研究，该研究回顾性分析了以泊马度胺为基础的3药联合方案治疗50例R/R MM患者的临床数据。结果显示：中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，中位总生存期（OS）为15个月，总体缓解率（ORR）达68%，与既往文献报道相一致。根据亚组分析，PCD（泊马度胺+地塞米松+环磷酰胺）、PVD（泊马度胺+硼替佐米+地塞米松）、DPD（CD38单抗+泊马度胺+地塞米松）组患者的ORR分别为60%、70%和80%；相比高危CA组，非高危组患者达到了更高的ORR（76.9 vs. 36.3%），中位PFS及中位OS无显著性差异；无髓外病变 vs. 有髓外病变患者的ORR、PFS、OS无显著性差异。

　　不同耐药组的亚组分析显示，来那度胺耐药组ORR为65%（n=40）；硼替佐米耐药组ORR为77.%（n=36）；CD38耐药组ORR为60%（n=15）；CAR-T治疗后复发患者4例，其中2例获得部分缓解（PR），2例获得完全缓解（CR）。在安全性方面， 3级或4级不良反应发生率为38%；3级或4级白细胞减少5例(10%)，血小板减少4例( 8% )，3级或4级贫血6例( 12%)。12例患者(24%)出现感染，其中6例(12%)出现肺部感染，1例出现3级腹泻，予对症以及抗感染治疗后病情好转。在积极预防深静脉血栓情况下，有1例(2%)发生下肢深静脉血栓。2例患者出现皮疹伴瘙痒，抗过敏治疗后好转。没有与毒性相关的死亡事件。研究提示以泊马度胺为基础的三药联合治疗能够使R/R MM患者达到生存获益，并且安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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