帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联用，适用于治疗已接受至少2种先前方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
帕比司他是一种新型、小分子广谱组蛋白去乙酰化酶（ HDACs）抑制剂，可通过阻断HDACs，对癌细胞施加剧烈应激反应并诱导细胞凋亡，且不会对正常细胞造成明显影响。而HDACs具有改变肿瘤相关基因启动子和增强子上组蛋白修饰酶模式功能，故阻断 HDACs对于其所致染色体结构改变、核转录因子活性激活具有积极意义，从而调控抑癌基因表达，抑制癌症的发生与发展。
帕比司他的推荐剂量为20mg口服，每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期。常见的副作用为腹泻，低钠血症，淋巴细胞减少，外周水肿，中性粒细胞减少，低磷血症，疲劳，恶心，低钾血症，白细胞减少，肌酐增加，血小板减少，食欲减低，发热，贫血，呕吐等等。
多发性骨髓瘤属于浆细胞恶性增殖性疾病，多发于中老年人群,统计数据显示，我国多发性骨髓瘤发病率为2/10万，中位生存期为3~4年。早期多发性骨髓瘤患者无显著症状，中晚期会出现贫血、疲劳、骨痛及感染等症状。帕比司他获“优先审评”和“孤儿药”地位，被批准联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤患者，是首个用于治疗多发性骨髓瘤的组蛋白脱乙酰酶抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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