2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物艾伏尼布的新药上市申请。该药是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

　　艾伏尼布已获美国FDA批准三个适应症：

　　①用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者；

　　②新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病(AML)成人患者；

　　③用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者；

　　胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）是一种源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤。胆管癌发病率低，具有高度异质性和侵袭性，其患者预后不良。最常见的胆管癌类型有肝内胆管癌、肝门部胆管癌和远端胆管癌，后两者也被合称为肝外胆管癌。近年来，全球CCA的发病率和死亡率呈上升趋势。

　　ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。该试验的研究对象是185例持续进展的胆管癌患者（服用艾伏尼布前接受过1-2次全身治疗），这些患者均携带IDH-1基因突变。该试验的主要研究终点是无进展生存期（PFS），次要研究终点为总生存期（OS）、客观存在反应率（ORR）等。

　　结果：艾伏尼布组PFS为:2.7个月，安慰剂组为1.4个月（P＜0.001）。艾伏尼布组6个月无进展生存率为32％，12个月无进展生存率为22％。艾伏尼布组OS为10.8个月，安慰剂组为9.7个月（P=0.06）。疾病控制:53％vs28％。3级及以上不良反应发生率为30％vs22％。

　　在安全性方面艾伏尼布组治疗期间常见的不良事件(TEAE)包括：恶心(32.1%)，腹泻(28.8%)，疲劳(23.7%)，咳嗽(19.2%)，腹痛(18.6%)，腹水(18.6%)，偶见心电图qt间期延长。艾伏尼布组3级及以上不良事件为46%，安慰剂组组为36%，两组均无治疗相关死亡发生。另外，服用艾伏尼布组患者在生活质量方面更好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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