米哚妥林Midostaurin是一种白血病靶向药，对应的靶点是FLT3，米哚妥林的商品名有两个，Rydapt和Tauritmo，米哚妥林已被批准用于治疗急性髓性白血病(AML)和多种晚期系统性肥大细胞增多症。

　　FLT3（Fms-like tyrosine kinase）也称为CD135，是FLT3L的受体。FTL3是一种原癌基因，原癌基因一旦发生突变会导致细胞不受控制的无限增殖，变成癌细胞引发癌症。FLT3的突变最可能引起白血病和骨髓异常。研究发现，FLT3的内部串联重复(FLT3-ITD)形式的突变是与急性髓性白血病(AML)相关的最常见突变类型。因此研发FLT3抑制剂成为对抗AML的新方向。而米哚妥林就是第一个FLT3抑制剂。

　　AML是一种进展速度很快的癌症，癌细胞源自骨髓，导致血液中白细胞数量快速增加，引发皮下黏膜出血、鼻出血、发热、上呼吸道感染等症状。Rydapt是首个联合化疗治疗AML患者的靶向疗法。

　　肥大细胞是一种血细胞，广泛存在于人体皮肤和各处脏器黏膜的毛细血管中，具有免疫调节作用，可分泌包括组织胺在内的多种免疫因子。系统性肥大细胞增多症会引起严重的皮肤过敏反应，比如荨麻疹、斑块、皮肤瘙痒等，更严重的是会累及内脏器官，使骨髓、肝、脾等多处受损，而且可能会进一步引起白血病。

　　2017年美国FDA批准米哚妥林与化疗药物联合使用治疗新诊断的具有FLT3突变的急性髓系白血病患者，也就是用作一线治疗方案。同时还批准米哚妥林用于多种肥大细胞增多症，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。以上这些疾病的审批都是在同一天通过的。需要注意的是，在关于肥大细胞增多症的审批中，FDA并没有要求患者必须要有FLT3基因突变。另外米哚妥林在治疗AML患者时需要与一些化疗药联合使用，临床上常用的做法是与阿糖胞苷和柔红霉素联用。

　　米哚妥林常见的副作用有恶心、呕吐、口腔炎、骨髓抑制、关节疼痛等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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