恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。该药品主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。Eytan M Stein及其同事在《柳叶刀·血液学》杂志上发表了一项针对口服药物enasidenib（恩西地平）治疗复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者和MDS患者的I/II期临床试验（AG221-C-001）的亚组分析结果，详细描述了部分MDS患者在接受恩西地平治疗后的情况。结果显示，在既往MDS预后极差的背景下，采用恩西地平治疗显著延长了复治患者的预后生存期。尽管这一结论仅为初步结论，但也为MDS的治疗提供了新的策略。

　　一项多中心、开放标签、1-2期AG221-C-001（NCT01915498）试验招募了携带IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。本研究是对试验的1期剂量递增和扩展部分中IDH2突变骨髓增生异常综合征患者的亚组分析。骨髓增生异常综合征患者年龄在18岁或以上，ECOG体能状态评分为2或更低，并且复发或难治或不适合标准治疗。患者在重复的28天治疗周期中每天接受60-300mg的口服剂量的恩西地平。

　　试验结果显示，中位随访11.0个月后，所有患者均停用了恩西地平，所有患者的中位治疗周期为3个周期。在进入时，三名（18%）患者在异体干细胞移植后复发，13名（76%）以前接受过低甲基化药物治疗，十名（59%）患者至少接受过两种先前的治疗。9例患者总体缓解（53%），中位缓解持续时间为9.2个月。既往接受过低甲基化药物治疗的13例患者中有6例（46%）有反应。中位总生存期为16.9个月，中位无事件生存期为11.0个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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