肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见的内分泌恶性肿瘤，其发病率极低，但恶性程度高，病情进展快，且易局部转移，预后较差。手术完全切除是目前首选的治疗方法，但由于早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会。因此，药物治疗成为晚期或无法手术患者的重要选择。其中，米托坦（MITOTANE/LYSODREN）作为目前唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，其有效率较高，为晚期ACC患者带来了新的希望。

　　米托坦由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，并于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌。其主要作用机制是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，并阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状。米托坦的客观有效率在34%～61%之间，中位缓解期可达6～7个月，对于功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长患者生命。

　　在临床应用中，米托坦的剂量需根据患者的具体情况进行调整。成人每日剂量通常为6～15mg/kg，分3～4次口服，从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量，其变化范围每天可达2～16g，一般每天8～10g。治疗有效后，剂量应调整为每天2～4g，4～8周为一个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。对于可以耐受较高剂量的患者，剂量应持续增加直到发生不良反应为止，但需注意监测患者的毒副作用。

　　米托坦不仅可单独使用，还可与其他药物联合应用以提高疗效。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其他方案的治疗效果有显著提高。

　　米托坦在治疗肾上腺皮质癌中的高效表现，得益于其独特的作用机制和良好的耐受性。然而，患者在使用米托坦时也需注意其可能的毒副作用，如肾上腺皮质萎缩、坏死，高热、全身疼痛等。此外，米托坦还可能引起中枢神经系统的副作用，如镇静、嗜眠症、眩晕等，患者在从事驾驶、操作机器等需要精神和身体方面警觉的活动时需特别小心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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