肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”，是一种神经退行性疾病，其特征是大脑和脊柱的运动神经元不断死亡，导致肌肉无力和瘫痪，最终影响患者的行动、说话、吞咽和呼吸能力。目前，ALS尚无根治方法，但医学界在探索治疗途径上取得了重要进展。其中，ALBRIOZA（又称AMX0035或PB-TURSO）作为一种新型治疗药物，引起了广泛关注。

　　ALBRIOZA/AMX0035/PB-TURSO的组成与机制

　　ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO，又称ursodoxicoltaurine）组成的口服固定剂量复方制剂。这种复方制剂旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止由此导致的细胞死亡。而TURSO则是一种Bax抑制剂，通过减少凋亡来降低细胞死亡率。这两种药物在固定剂量配方中的联合使用，能够有效阻断线粒体的应急信号，保护神经细胞免受损伤。

　　临床试验数据支持

　　ALBRIOZA的功效得到了多项临床试验的支持。其中，最具代表性的是2期CENTAUR试验。该试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行，共招募了137名ALS成人患者。试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。

　　在6个月的随机期结束时，与安慰剂组相比，AMX0035ALBRIOZA治疗组患者的ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分平均高出2.2分，显示出临床功能下降有统计学意义的显著减少。此外，对参与试验的所有患者进行长达3年的随访后，数据显示，与最初接受安慰剂治疗的患者相比，接受ALBRIOZA治疗的患者死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期中，ALBRIOZA组的中位生存期为25.0个月，而安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。

　　专家观点与监管批准

　　AMX0035（即ALBRIOZA）临床试验的首席研究员Sabrina Paganoni博士表示，这一结果对于ALS患者来说，带来了新的治疗希望，是ALS治疗的一次重大进展。她指出，AMX0035已被证明可以减缓疾病的发展，延长ALS患者的生存时间。

　　2022年，加拿大卫生部附条件批准了ALBRIOZA用于治疗ALS，这是该药物在全球范围内的首个监管批准。同时，美国FDA也在审查ALBRIOZA的申请，以进一步评估其安全性和有效性。目前，全球3期PHOENIX试验正在美国和欧洲进行，旨在为ALBRIOZA治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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