肾上腺皮质癌是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，患者多数为单侧肾上腺发病，双侧同时发病的仅占2-6%。肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去了手术机会。米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。

　　米托坦通过对线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；米托坦还可以通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦用于肾上腺皮质癌的疗效如何呢？

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。

　　FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。

　　在服用米托坦期间，患者一般要在医生指导下进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。

　　随着影像学检查方法改进及普及，肾上腺皮质癌常在健康体检或因其他疾病就诊时偶然发现，约占肾上腺偶发肿瘤的10%～20%。故近年的实际发病率有所提高。

　　手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方式，但是患者痊愈率不高而且容易复发。对于不能手术切除以及术后预防复发的患者，首选米托坦来进行治疗。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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