在国内，罗特西普用于需要定期输注红细胞（RBC）成人β-地中海贫血患者的新药申请于2021年2月获CDE受理，据悉该上市申请是基于国外临床试验BELIEVE的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究，共入组336名患者，在全球15个国家65个临床试验中心开展，旨在比较Luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。

　　结果显示，经Luspatercept治疗后，21.4%患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%）。而且，Luspatercept还能显著降低输血依赖型β-地中海贫血患者血清铁蛋白水平。

　　β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型，据悉我国整体人群的患病率为0.67%。目前，β-地中海贫血的治疗方法包括输血、铁螯合、脾切除、造血干细胞移植等,其中造血干细胞移植是目前唯一可治愈β-地中海贫血的手段，但配型成功概率低，价格高昂，且患者年龄越小效果越好，通常在8岁以下儿童中进行。罗特西普作为一种首创的红细胞成熟剂，有望为β-地中海贫血患者带来新选择。

　　罗特西普是如何对疾病起作用的？

　　罗特西普，是晚期红细胞成熟剂，一种可溶性融合蛋白。罗特西普通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，从而促进β地贫患者骨髓内幼红细胞向晚期红细胞分化成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。

　　罗特西普疗效咋样？

　　研究数据表明：

　　罗特西普能使更高比例的患者摆脱输血依赖超过8周。降低输血依赖型β-地贫患者的输血负担（负担降低超过33%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量，减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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