非RCC肿瘤：61名患者出现胰腺病变，ORR为77%（95%CI,64.5-86.8），其中出现胰腺神经内分泌瘤患者有22名，ORR为90.9%（95%CI,70.8-98.9）。55名患者出现CNS血管母细胞瘤，ORR为30%（95%CI,17.9-44.6）。在16例可评估的视网膜血管母细胞瘤患者中，所有的患者均显示出病情稳定或一定程度改善。在接受贝组替凡治疗后，仅有3名患者接受了手术，分别为肾部分切除术，小脑放射治疗和脑部手术。

　　贝组替凡耐受性和安全性：所有的61名患者均出现了至少一种药物副作用，其中最常见的是贫血，可能是靶点毒性引起。在60名患者（98%）中出现治疗相关副作用（Treatment-related AEs，TRAE），9名患者（14.8%）出现了3级的TRAE，没有患者出现4级或5级的TRAES。1例患者因为头晕中断了治疗。

　　贝组替凡von Hippel-Lindau（VHL）综合征是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病（OMIM 193300），患者会出现多发的多器官肿瘤病变。VHL基因失活会导致VHL蛋白稳定性异常和HIF-2α累积，促使肿瘤生长。VHL患者往往会发生透明细胞肾细胞癌（Clear cell renal cell carcinoma,ccRCC）、胰腺神经内分泌瘤（pancreatic neuroendocrine tumors，pNETs）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和视网膜血管母细胞瘤等病变。为了控制ccRCC和VHL综合征其他临床症状的发展，患者往往需要重复手术。目前患者的治疗选择有限，且还没有批准的系统性治疗方案，因此对新的治疗方案存在着迫切需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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