恩西地平是一种口服给药的小分子药物，其核心作用机制在于抑制IDH2突变基因的表达。IDH2是一种参与细胞能量代谢的关键酶，当该基因发生突变时，会导致细胞能量代谢异常，从而推动肿瘤的形成。恩西地平通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，进而抑制突变IDH2酶产生的致癌代谢产物2-HG（二羟基戊二酸）。这一抑制作用不仅恢复了正常的细胞分化，还抑制了白血病细胞的生长，诱导其凋亡，并逆转了癌症相关的表观遗传改变。

　　临床试验中的显著疗效

　　恩西地平在多项临床试验中展现出了对IDH2突变AML患者的显著疗效。其中，一项公开标签、单臂、多中心的临床试验招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平为这类患者带来了23%的完全缓解率（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh），中位数的缓解持续时间为8.2个月。此外，4%的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。特别值得注意的是，在需要输血或血小板支持的157例患者中，34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　安全性与不良反应

　　尽管恩西地平在临床试验中表现出良好的疗效，但其使用也可能伴随一定的不良反应。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素升高等。这些反应通常可以通过调整剂量、监测指标和对症处理等方式进行缓解。然而，一些严重的不良反应如感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常和心律失常等，则需要及时就医并进行紧急处理。

　　为了保障患者的安全，使用恩西地平的患者需要定期进行身体检查，特别是血液检测和肝功能监测。医生会根据患者的具体情况调整用药剂量或暂停用药，以减少不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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