梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种慢性进行性疾病，其主要特征是心壁增厚，导致左心室流出道（LVOT）梗阻，从而引发心脏泵血功能下降和多种衰弱症状。这种疾病不仅影响患者的生活质量，还可能增加房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险。马瓦卡坦（MAVACAMTEN，商品名Camzyos）在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的疗效。

　　药物机制与特点

　　马瓦卡坦是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂。它通过抑制过多的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，从而降低肌节的过度活动，减少左心室流出道梗阻并降低左心室充盈压力。这一创新药物由美国百时美施贵宝公司的子公司MyoKardia开发，并于2022年4月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病的成人患者。

　　临床试验证据

　　多项临床试验验证了马瓦卡坦在治疗oHCM中的疗效。PIONEER-HCM II期试验显示，马瓦卡坦的获益具有剂量依赖性，能够浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF），并在血药浓度达到特定范围时显著减少LVOT梗阻。同时，该药物在大多数患者中表现出良好的耐受性，不良事件多为轻至中度，且与药物无直接关联。

　　进一步的PIONEER-OLE开放标签延长试验中期分析显示，马瓦卡坦治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度在48周时持续降低，患者报告的症状也有显著改善。3年时的额外随访进一步证实了马瓦卡坦治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。

　　最新的EXPLORER-LTE研究对马瓦卡坦的长期疗效和安全性进行了评估，结果显示，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数和NT-proBNP水平。基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估，患者的症状与功能能力同样有所改善，大部分患者达到NYHA心功能分级I级。

　　安全性与耐受性

　　在临床试验中，马瓦卡坦展现了较高的安全性和良好的耐受性。不良反应发生率较低，且多为轻至中度，与药物无直接关联。然而，值得注意的是，马瓦卡坦禁止与CYP2C19中度抑制剂、CYP2C19强抑制剂或CYP3A4强抑制剂联合使用，因为这可能会增加因收缩功能障碍导致的心力衰竭的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

　　更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/