RET基因融合作为一种可靶向的致癌驱动因子，在约1%-2%的NSCLC患者中被发现。然而，传统的铂类化疗联合免疫检查点抑制剂对这类患者的治疗效果并不理想。因此，寻找更有效的治疗方法成为临床研究的重点。普吉华由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。2021年3月，普吉华正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为中国首个获批上市的RET抑制剂，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这一里程碑式的批准，标志着中国RET融合阳性NSCLC患者迎来了新的治疗选择。

　　显著的疗效

　　普吉华在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效得到了多项研究的证实。其中，ARROW研究是一项多中心、开放标签、I/II期临床试验，旨在评估普吉华在RET融合阳性的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。研究结果显示，普吉华在治疗初治患者中的总缓解率（ORR）高达72%，而在先前接受过铂类化疗的患者中，ORR也达到了59%。此外，普吉华还能显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），为患者带来更长的生存时间和更高的生活质量。

　　安全性与耐受性

　　除了显著的疗效外，普吉华还表现出了良好的安全性和耐受性。在临床试验中，普吉华治疗相关的不良事件（TRAE）主要包括中性粒细胞减少症、高血压、血肌酸磷酸激酶增加和淋巴细胞减少等，但大多数不良反应均为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效控制。此外，普吉华的每日一次口服给药方案也极大地提高了患者的用药便利性和依从性。

　　临床案例

　　在临床实践中，普吉华也展现出了其独特的疗效和潜力。例如，一名RET融合阳性的IVB期肺腺癌患者在接受普吉华一线治疗后，实现了肿瘤的快速退缩和胸水的消失，疗效评价达到部分缓解（PR）。经过持续治疗，患者最终获得了手术机会，并在术后达到了病理完全缓解（pCR）。这一案例不仅体现了普吉华在RET融合晚期肺癌治疗中的有效性，也提示了其在转化治疗中的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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