凡德他尼是一种苯胺喹唑啉化合物类多靶点激酶抑制剂，FDA批准用于滤泡型、髓质型、未分化型和局部复发、转移乳突型甲状腺癌，也是治疗甲状腺髓样癌的药物。

　　凡德他尼能有效抑制EGFR、VEGFR、RET和BRK靶点。弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)是一种无法治愈的脑干浸润性胶质瘤，中位总生存期(OS)为9-12个月。放疗是唯一有疗效的治疗方式，高于90%的儿童患者2年内复发并死于该疾病。这种类型肿瘤大约占儿童脑肿瘤的10%，预后很差。

　　研究的主要终点是随机日期的中位总生存期(OS)，次要终点包括平均无进展生存期(PFS)、12个月的PFS和安全性。相关研究包括药物动力学以及组织和血清生物标志物的分析。

　　凡德他尼是一种激酶抑制剂适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。凡德他尼是唯一跨越EGFR和VEGF的药，于EGFR和VEGF都有高表达的癌症病人很适宜;其主要副作用为轻度影响心脏供血和由此引起的如轻度晕眩、疲倦和血压升高等不适;它没有皮疹、口腔溃疡、甲沟炎、腹痛腹泻等易瑞沙式的副作用，也没有多吉美式的手足综合症。

　　一项Ⅰ期临床试验和剂量递增队列研究，以确定凡德他尼和西罗莫司的最大耐受剂量(MTD)和剂量限制性毒性反应(DLT)。

　　试验共纳入22例复发GBM患者，男14例，女8例；平均年龄和KPS评分各为52.5岁和90%。患者均为首次接触抗VEGF、抗EGF疗法和mTOR抑制剂治疗，而且尚未使用过CYP3A4-诱导药物。在剂量递增的队列中，凡德他尼和西罗莫司按每日持续给药，口服治疗。评估单组单阶段Ⅱ期设计中的6个月无进展生存率(PFS6)。

　　在MTD组中19例患者应用1份以上剂量的药物，其中15例完成1个周期以上的治疗。MTD组使用西罗莫司MTD 200毫克加凡德他尼2毫克。DLT指AST或SGOT的升高。最常见的毒性反应有淋巴细胞减少、乏力、皮疹和低磷酸盐血症等。在MTD组19例应用1个以上剂量的患者中，7例来自Ⅰ期小组，其中2例(10.5%）达到部分缓解，[95%置信区间(1，33%)]，其PFS6为15.8%[95%可信区间(3.9，34.9%)]。可见，凡德他尼和西罗莫司可以按每日持续给药，安全地联合使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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