吉瑞替尼是一种强效的FLT3抑制剂，能够阻断FLT3信号通路，从而抑制急性髓系白血病(AML)细胞的增殖和生存。吉瑞替尼不仅能有效抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见的FLT3突变形式，还能抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL受体酪氨酸激酶，阻断肿瘤细胞的抗性机制。

　　多项临床研究和实际案例表明，吉瑞替尼在治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者方面，相比挽救性化疗具有显著优势。在关键的III期临床试验（ADMIRAL）中，吉瑞替尼组相比化疗组显著延长了中位OS。接受吉瑞替尼治疗的患者总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月。例如，浙江大学医学院附属第一医院的一位34岁女性患者，伴FLT3-ITD、DNMT3A、NPM1共突变的AML，初始治疗两疗程疗效不佳，后入组临床试验病情反复，在复发后应用吉瑞替尼120mg qd单药治疗桥接移植，复查骨髓未见原始细胞，MRD检测也显示病情得到明显控制。

　　此外，在完全缓解率方面，吉瑞替尼组也优于挽救化疗组。吉瑞替尼组的完全缓解率为21.1%，挽救性化疗组为10.5%。在不良事件方面，吉瑞替尼组的3级或更高级别不良事件和严重不良事件发生率低于化疗组。吉瑞替尼最常见的3级或更高级别不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%），发生率均少于挽救化疗组。

　　最近一项Ⅰb期研究（NCT02236013）的结果表明，吉瑞替尼作为新诊断AML的诱导和巩固治疗，FLT3突变患者的复合完全缓解（CRc）率可达89%，中位OS为46.1个月，该研究结果证明吉瑞替尼在一线治疗中也具有良好的临床获益和耐受性。吉瑞替尼作为第一个获批用于治疗R/R FLT3mut+AML患者的FLT3靶向疗法，期待未来的研究来进一步证明其疗效，为AML患者带来更佳预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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