艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的强效口服靶向抑制剂。该药物由Agios/Patheon Inc.与基石药业联合研发，并于2022年2月在中国获批上市。艾伏尼布在治疗IDH1突变的多种癌症中展现出了显著的疗效，特别是在急性髓系白血病（AML）和胆管癌中，为这些难治性疾病提供了新的治疗选择。

　　艾伏尼布通过特异性地抑制IDH1突变产生的异常蛋白质，干扰癌细胞的生长和分裂。IDH1突变在多种癌症中均有发现，包括AML、胆管癌以及部分胶质瘤等。这些突变导致细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而干扰细胞的正常分化和代谢过程，促进肿瘤的发生和发展。艾伏尼布通过降低2-HG水平，有望逆转这一过程，从而抑制肿瘤的生长。

　　艾伏尼布的主要适应症包括：

　　1.针对IDH1突变的新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人AML患者。

　　2.复发性或难治性AML成人患者。

　　3.既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者（中国市场暂未获批此适应症）。

　　临床试验数据与疗效

　　艾伏尼布在多项临床试验中展现出了显著的疗效。以下是一些关键的临床试验数据：

　　‌1.CS3010-101研究‌：这是一项在中国进行的I期、多中心、单臂研究，旨在评估艾伏尼布口服治疗IDH1突变的成人复发或难治性AML（R/R AML）患者的疗效和安全性。结果显示，36.7%的患者达到了主要疗效终点，即实现了完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）；中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）达到9.1个月。

　　‌2.AGILE III期临床试验‌：该研究评估了艾伏尼布联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中的疗效。结果显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷的治疗方案达到了主要研究终点和所有关键次要终点，包括总生存期在内的多项指标均优于安慰剂组。

　　3.‌其他实体瘤临床试验‌：艾伏尼布还在一些实体瘤临床试验中展现出了疗效，特别是在IDH1突变的胶质瘤患者中。这些试验显示，艾伏尼布能够降低肿瘤代谢物2-HG的水平，部分患者肿瘤体积缩小，症状得到改善。

　　安全性与副作用

　　艾伏尼布在治疗过程中表现出良好的安全性。常见的副作用包括疲劳、恶心、腹泻、便秘、关节疼痛和皮疹等。这些副作用多为轻至中度，且多数患者能够耐受。然而，在使用艾伏尼布时仍需密切监测患者的病情变化，特别是心电图变化，以预防QTc延长等心律异常的发生。

　　艾伏尼布作为一种针对IDH1突变的靶向治疗药物，在多种癌症中展现出了显著的疗效和良好的安全性。随着研究的深入和临床应用的不断拓展，艾伏尼布有望在更多类型的血液肿瘤和实体瘤治疗中发挥重要作用。未来，我们期待艾伏尼布能够为更多患者带来福音，提高他们的生活质量并延长生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/