米托坦（Mitotane），也被称为密妥坦、LYSODREN，是一种针对肾上腺皮质癌（ACC）及其转移性癌的有效治疗药物。作为一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药，米托坦在临床上展现出显著的疗效，特别是在晚期或无法手术的肾上腺皮质癌患者中。

　　米托坦的化学结构与杀虫药DDT和DDD相似，能够选择性作用于肾上腺皮质细胞的线粒体，产生直接的细胞毒作用，导致皮质束状带及网状带细胞萎缩和坏死，但对球状带的影响较小，因此醛固酮的分泌基本不受影响。米托坦不仅能抑制肾上腺皮质激素的合成，还能阻断促肾上腺皮质激素（ACTH）对肾上腺皮质的刺激作用，加速肾上腺皮质激素在周围组织中的灭活，从而使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降。

　　米托坦的适应症广泛，包括无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症（库欣综合征）。米托坦通过抑制肾上腺皮质功能，显著减少皮质醇等激素的分泌，从而减缓肿瘤的生长速度，并缓解由于激素分泌过多引起的症状。

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的内分泌恶性肿瘤，临床发病率低（约0.52/100万），但恶性程度高、侵袭性强。该疾病的预后通常较差，患者的5年总生存率仅为15-44%。局部肿瘤的根治性手术切除是ACC的唯一治愈选择，然而，许多患者在确诊时已处于晚期，无法接受手术治疗，因此药物治疗成为主要的治疗手段。转移性ACC的主要药物治疗即为米托坦。

　　多项临床试验表明，米托坦在晚期肾上腺皮质癌的治疗中展现出显著的疗效。它能够显著缩小肿瘤体积，并缓解由于激素分泌过多引起的症状，如皮质醇增多症等。此外，米托坦还能延长晚期肾上腺皮质癌患者的生存期。尽管其疗效有限，但在某些情况下，患者可以获得长期的无进展生存期，甚至完全缓解。

　　例如，一项关于EDP-M（依托泊苷-多柔比星-顺铂联合米托坦）治疗的研究显示，部分患者表现出五年的无进展生存期，甚至完全缓解。这一结果进一步证明了米托坦在肾上腺皮质癌治疗中的潜力。

　　米托坦的用药指南建议，初始剂量应从小剂量开始，每天6-15毫克/公斤，分3-4次口服，逐渐增大到最大耐受量。其变化范围每天为2-16克，一般每天8-10克。如出现不良反应，则减少剂量，直到确定最大耐受量。治疗应持续到出现临床效果，有效后改为每天2-4克，4-8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。

　　常见的不良反应包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻）、神经肌肉毒性（如头晕、头痛、肌肉震颤）、皮肤病变（如皮疹）以及眼毒性（如视物模糊、复视）、泌尿生殖系统毒性（如血尿、蛋白尿）、心血管毒性（如高血压、直立性低血压）等。在用药期间，患者应密切关注自身反应，如有严重不良反应，应及时就医。

　　米托坦对肾上腺皮质具有抑制作用，因此用药期间可能导致肾上腺皮质功能不足，可适当补充糖皮质激素以避免不良反应。孕妇、哺乳妇女以及对米托坦过敏者禁用。肝病患者慎用，用药期间应尽量减少皮肤暴露的风险，接触含米托坦片剂瓶时要佩戴防渗手套。米托坦片剂不能被压碎，人应避免暴露接触粉碎片剂，如果不慎接触碎片剂，应立即彻底清洗。

　　总的来说，米托坦作为肾上腺皮质癌及其转移性癌的有效治疗药物，在临床上展现出显著的疗效。然而，其用药期间的不良反应和注意事项也需要患者和医生密切关注。未来，随着研究的深入和临床经验的积累，米托坦在肾上腺皮质癌治疗中的应用将更加广泛和精准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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