吉列替尼，也被称为适加坦或XOSPATA，是一种新型的口服FLT3抑制剂。它属于高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD（内部串联重复）和FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域）突变。吉列替尼的作用机制是通过抑制FLT3受体信号传导和增殖，诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡，从而实现对FLT3-ITD基因变异的有效抑制。

　　FLT3-ITD基因变异是急性髓系白血病（AML）中常见的遗传变异之一。AML是成年人最常见的白血病类型之一，特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3-ITD基因变异影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。这种变异导致FLT3受体持续激活，进而促进白血病细胞的增殖和存活。因此，抑制FLT3-ITD基因变异成为治疗AML的重要策略之一。

　　吉列替尼在治疗FLT3-ITD基因变异的AML患者中展现出了显著的疗效。以下是对相关临床试验的详细介绍：

　　‌临床试验设计‌：吉列替尼的临床试验通常采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计。患者被随机分配到吉列替尼治疗组和安慰剂对照组，以评估吉列替尼的疗效和安全性。

　　‌疗效评估‌：吉列替尼治疗组的患者往往表现出更长的生存期、更长的无进展生存期以及更高的复合完全缓解率。

　　‌安全性评估‌：临床试验还密切监测了吉列替尼的不良反应，包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热等。这些不良反应多为轻度至中度，且可通过适当的处理减轻。

　　‌临床试验结果‌：在多项临床试验中，吉列替尼显示出对FLT3-ITD基因变异AML患者的显著疗效。

　　例如，在ADMIRAL试验中，吉列替尼治疗组的中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组仅为5.6个月。

　　该试验还显示，吉列替尼治疗组的总生存期中位数为27.3个月，而安慰剂组仅为20.4个月。

　　‌注意事项‌：

　　在使用吉列替尼期间，患者应密切监测自己的身体状况，并及时向医生报告任何不适症状。

　　吉列替尼可能导致一些不良反应，如肌痛、关节痛、转氨酶升高等，若出现严重或持续时间较长的不良反应，患者应及时就医。

　　吉列替尼应在医生的指导下使用，不要自行改变剂量或停药。

　　综上所述，吉列替尼（XOSPATA）是一种有效的FLT3抑制剂，能够显著抑制FLT3-ITD基因变异，为AML患者提供了新的治疗选择。然而，在使用吉列替尼时，患者仍需密切监测自己的身体状况，并及时向医生报告任何不适症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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