艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的口服靶向抑制剂。IDH1是一种在多种癌症中发生突变的酶，尤其在急性髓系白血病（AML）中，IDH1突变的发生率较高。

　　艾伏尼布作为IDH1抑制剂，其作用机制是通过阻断IDH1酶的活性，减少其产生的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而抑制白血病细胞的异常增殖，诱导正常分化，并解除分化阻滞。这一独特的诱导分化机制，使得艾伏尼布成为治疗IDH1突变AML的有效药物。

　　急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特征是骨髓中原始细胞异常增生，抑制正常造血功能，并可能浸润其他器官和组织。AML是成人白血病中最具挑战性的类型之一，传统治疗手段如化疗和放疗的效果有限，且易产生耐药性。IDH1突变是AML中常见的染色体异常之一，约20%的AML患者携带IDH1突变，这些患者的预后通常较差。

　　艾伏尼布在多项临床试验中均表现出对IDH1突变AML患者的显著疗效。例如，在一项针对复发或难治性AML（R/R AML）患者的临床试验中，艾伏尼布作为单药治疗，实现了较高的完全缓解率（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）。这些患者先前已经接受过标准诱导化疗及再诱导治疗，但均无反应。在接受艾伏尼布治疗后，患者的总生存期显著延长，且IDH1突变持续清除。此外，艾伏尼布还显示出良好的耐受性和安全性，患者的生活质量得到显著改善。

　　药物优点

　　‌1.高效性‌：艾伏尼布能够精准靶向IDH1突变，大幅降低致癌代谢物2-HG水平，从而有效抑制白血病细胞的异常增殖。

　　‌2.安全性‌：临床试验结果显示，艾伏尼布具有良好的耐受性和安全性，患者的生活质量得到显著提高。

　　3.‌持续性‌：艾伏尼布治疗能够持续清除IDH1突变，实现长期缓解，为患者提供持久的生存获益。

　　‌4.适用性广‌：艾伏尼布不仅适用于R/R AML患者，还适用于新诊断的年龄较大或因合并症不能使用强化诱导化疗的AML患者。

　　尽管艾伏尼布在治疗IDH1突变AML患者中表现出显著的疗效和安全性，但仍可能引起一些不良反应。这些不良反应主要包括恶心、呕吐、腹泻、消化不良、头痛等。此外，还可能出现QT间期延长等心电图异常。然而，这些不良反应大多属于轻度至中度，且多数患者能够耐受并继续接受治疗。在用药过程中，医生会密切监测患者的身体状况，并根据需要调整治疗方案。

　　值得注意的是，艾伏尼布禁忌于孕妇和哺乳期妇女，以及存在严重肝功能损害、免疫缺陷或其他相关慢性疾病的患者。在使用艾伏尼布之前，患者需要进行充分的检查和诊断，以确保其携带IDH1突变，并排除其他并存的化疗药物或其他抗癌疗法的可用性。

　　综上所述，艾伏尼布作为一种新型治疗IDH1突变AML的药物，具有高效性、安全性、持续性和适用性广等优点。其独特的诱导分化机制为IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择，并有望在未来成为这类患者的标准治疗方案之一。然而，在使用艾伏尼布时仍需注意其可能的不良反应和禁忌症，并在医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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