卡博替尼（Cabozantinib），一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在治疗多种实体瘤中展现出显著疗效，尤其在甲状腺髓样癌（MTC）的治疗上，为患者提供了新的希望。

　　卡博替尼通过抑制多种酪氨酸激酶受体，如MET、VEGFR-1/-2/-3、RET、KIT、TRKB、FLT-3、AXL和TIE-2等，来阻断肿瘤细胞的生长、转移和血管生成。这些受体在肿瘤发生、发展和维持肿瘤微环境中发挥着关键作用。卡博替尼的推荐剂量为每日口服140mg，通常在餐前至少2小时和餐后至少1小时服用，以确保最佳吸收效果。

　　甲状腺髓样癌是一种罕见但具有高度侵袭性的恶性肿瘤，起源于甲状腺滤泡旁细胞。该疾病发展迅速，局限期以手术为主，但对于晚期或转移性患者，由于目前的治疗方法有限，且放化疗的疗效不佳，中位生存期相对较短。因此，靶向治疗成为转移复发性甲状腺髓样癌治疗的新方向。

　　EXAM试验首次证明了卡博替尼在转移性甲状腺髓样癌患者中的疗效。该试验是一项多中心、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，共纳入330例转移性MTC患者。其中，219例患者接受卡博替尼治疗（140mg/日），111例患者接受安慰剂治疗。结果显示，卡博替尼组患者的无进展生存期（PFS）显著提高，两组分别为11.2个月和4.0个月。此外，无论患者RET状态如何，卡博替尼均可取得缓解，显示出其广泛的适用性。

　　尽管卡博替尼在治疗甲状腺髓样癌中表现出显著的疗效，但也可能引发一些不良反应。常见的不良反应包括腹泻、口腔炎、掌足红肿综合征（PPES）、体重减轻、食欲不振、恶心、疲乏等。此外，卡博替尼还可能引起高血压、蛋白尿、可逆性后部白质脑病综合征（RPLS）等严重不良反应。因此，在使用卡博替尼期间，患者需要密切监测自己的身体状况，如有任何不适，应立即告知医生。

　　值得注意的是，卡博替尼在特定患者群体中可能具有更高的风险。例如，有心肌梗死、脑梗死、颌骨骨坏死、肾病综合征等病史的患者应禁用此药。此外，孕妇和哺乳期妇女也应避免使用卡博替尼，以免对胎儿或婴儿造成潜在风险。

　　卡博替尼作为一种新型的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在治疗甲状腺髓样癌中展现出显著的疗效和安全性。其独特的作用机制和广谱抗肿瘤作用为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用卡博替尼时，仍需注意其可能引发的不良反应，并严格按照医生的指导进行用药。通过合理的用药方案和密切的监测，卡博替尼将为甲状腺髓样癌患者带来更为安全、有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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