恩西地平（Enasidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶2（Isocitrate Dehydrogenase 2，IDH2）抑制剂，在治疗特定类型的急性髓性白血病（AML）中展现了显著疗效。

　　IDH2是一种在细胞内参与能量代谢的酶，正常情况下，它将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，并生成NADPH，这是一种重要的还原剂，可以保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致其功能逆转，即将α-酮戊二酸转化为异柠檬酸，并产生一种异常的代谢产物——2-羟戊二酸（2-HG）。2-HG是一种肿瘤促进因子，它可以抑制细胞分化，促进细胞增殖，诱导基因表达的异常，干扰DNA和组蛋白的修饰，以及激活癌症相关的信号通路。因此，IDH2突变不仅是AML的一种驱动因素，也是不良的预后指标。

　　恩西地平通过抑制突变的IDH2酶活性，降低2-HG的水平，从而恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，有效抑制2-HG的合成。

　　一例晚期复发的AML患者，疾病复发前已接受多周期化疗，且既往治疗过程中出现败血症、感染，身体条件差。复发后AML预后评估为高危组，伴有IDH2/R140突变，初次突变频率为34.7%。患者及家属拒绝移植。结合患者实际情况，选择了以口服靶向药物联合去甲基化药物治疗的方案，其中使用了IDH2抑制剂恩西地平靶向药物。经过2周期治疗，患者骨髓再次完全缓解，无明显不良反应，耐受性良好。

　　这一案例表明，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中，能够显著抑制肿瘤细胞生长，诱导肿瘤细胞分化，缓解症状，提高生活质量，延长生存期。恩西地平为这类患者提供了新的治疗选择，尤其在无法接受传统化疗或干细胞移植的情况下，显得尤为重要。

　　恩西地平作为一种新型的靶向治疗药物，在治疗IDH2突变的AML中展现出了显著的疗效和安全性。通过抑制突变的IDH2酶活性，降低2-HG水平，恩西地平能够恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导其凋亡，为患者带来了新的希望。然而，在使用恩西地平时，仍需注意其潜在的毒性反应和药物相互作用，确保用药的安全性和有效性。随着医学科技的不断进步，恩西地平有望成为更多AML患者的重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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