恩西地平（Enasidenib）是一种针对急性髓系白血病（AML）的新型靶向药物，尤其在携带IDH2突变的成人患者中显示出显著疗效。

　　恩西地平是一种选择性的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。IDH2是一种在细胞内参与能量代谢的酶，正常情况下可以将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，生成NADPH，这是一种重要的还原剂，可以保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致其功能逆转，即将α-酮戊二酸转化为异柠檬酸，并产生一种异常的代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG是一种肿瘤促进因子，可以抑制细胞分化，促进细胞增殖，诱导基因表达的异常，干扰DNA和组蛋白的修饰，以及激活癌症相关的信号通路。

　　恩西地平通过抑制突变的IDH2酶活性，降低2-HG的水平，从而恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这显示了其高度特异性。

　　一例晚期复发的急性髓系白血病患者，疾病复发前已行多周期化疗，且既往治疗过程中出现败血症、感染，身体条件差。复发后AML预后评估为高危组伴有IDH2/R140突变，且初次突变频率34.7%。患者及家属拒绝移植，因此探索一种相对副作用小、患者及家属可以接受的化疗方案尤为重要。

　　经过查找文献，结合患者既往治疗方案，选择了以口服靶向药物联合去甲基化药物治疗的方案。因患者既往存在IDH2的突变，故选择了IDH2抑制剂恩西地平靶向药物，同时联合其他药物。口服过程中患者无明显不良反应，耐受性良好，经过2周期治疗，骨髓再次完全缓解。

　　恩西地平的临床研究表明，它对IDH2突变的AML患者有显著的疗效，可以提高患者的缓解率和生存期，同时也有较好的安全性和耐受性。与传统的化疗方案相比，恩西地平具有一些明显的优点：

　　方便性：恩西地平是口服药物，患者可以在家中进行治疗，减少了医院住院时间。

　　副作用小：相对于化疗带来的严重副作用，恩西地平的不良反应较为轻微，可以更好地保持患者的生活质量。

　　恩西地平作为一种IDH2抑制剂，在治疗IDH2突变相关的急性髓系白血病中取得了令人鼓舞的效果。未来，恩西地平有望成为治疗白血病的关键药物之一，为患者提供更长的生存期和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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