急性髓系白血病（AML）是一种常见的恶性血液疾病，其起源于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。尽管初诊患者的诱导治疗完全缓解率可达60%～80%，但难治复发AML（R/R AML）患者的预后并不理想，缺乏统一有效的治疗策略。恩西地平（Idhifa/Enasidenib）作为一种新型靶向治疗药物，为耐药性AML患者提供了新的治疗选择。

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，IDH2在细胞内参与能量代谢，正常情况下可将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG），生成NADPH，保护细胞免受氧化应激损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生突变，导致其功能逆转，将α-KG转化为异柠檬酸，并产生一种异常的代谢产物——2-羟戊二酸（2-HG）。2-HG是一种肿瘤促进因子，能抑制细胞分化，促进细胞增殖，诱导基因表达异常，干扰DNA和组蛋白修饰，激活癌症相关信号通路。恩西地平通过抑制突变的IDH2酶，降低2-HG水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞生长，诱导其凋亡，并逆转癌症相关的表观遗传改变。

　　恩西地平主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。这类患者通常已经接受过多种治疗方案，但效果不佳或病情复发，且常因合并感染、药物累积毒性、脏器功能不全等无法接受传统的挽救性化疗。恩西地平能够改善这些患者的预后，减轻症状，提高生活质量。

　　恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。如果出现呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常用药计划。使用恩西地平期间，应定期检查血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次，及时处理任何异常情况。

　　恩西地平作为首个通过干预肿瘤细胞代谢来治疗AML的药物，以分子生物学和生物化学为基础研发，只抑制肿瘤细胞的酶，不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。尽管其价格较高，但随着医学科技的进步和医保政策的完善，越来越多的患者将能够受益于这种创新的治疗方式。恩西地平为耐药性AML患者提供了新的治疗选择，也为罕见病药物的研究带来了新的动力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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