依维替尼/拓舒沃(Tibsovo,化学名:Ivosidenib)是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的口服靶向抑制剂,为患有特定类型癌症的患者提供了新的治疗选择。
IDH1是人体内一种重要的酶,负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而,在部分癌症患者中,IDH1会发生突变,导致酶的功能异常,产生过多的代谢产物,进而促进癌细胞的生长和增殖。依维替尼正是通过抑制突变IDH1酶的活性,阻断这一异常代谢过程,从而抑制癌细胞的生长,为治疗特定癌症提供了新思路。
依维替尼主要适用于以下几种癌症患者:
新诊断的急性髓系白血病(AML):适用于75岁及以上或具有无法使用强化诱导化疗合并症的IDH1突变AML患者,可以单独使用或与阿扎胞苷联用。
复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML):适用于通过检测确认具有IDH1突变的成年患者。
复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS):同样适用于具有IDH1突变的成年患者。
局部晚期或转移性胆管癌:适用于既往接受过治疗且检测确认具有IDH1突变的成年患者(在中国市场尚未获批此适应症)。
依维替尼的标准服用方法是口服,建议剂量为每日500毫克,每天一次,可以在有或无食物的情况下服用,但应避免高脂肪餐。药片应整片吞服,不可嚼碎或掰开。如果服药后发生呕吐,无需补服,等待下一次的服药时间即可。若错过服药时间,应尽快补服,并确保与下次服药时间间隔至少12小时。
依维替尼的临床试验,特别是针对IDH1突变AML患者的试验,显示出了令人瞩目的疗效。例如,在一项全球多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验(AGILE研究)中,评估了依维替尼联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中的疗效。结果显示,接受依维替尼治疗的患者中,相当一部分患者达到了完全缓解或部分缓解,显著延长了患者的生存期并提高了生活质量。此外,依维替尼还改善了部分患者的输血依赖状况,减少了输血需求。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!