普纳替尼（Ponatinib），又名帕纳替尼，是一种强效的多激酶抑制剂，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。它通过特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白的激酶活性，以及影响其他与肿瘤生长和扩散相关的激酶，展现出显著的抗肿瘤效果。

　　药物机制

　　普纳替尼作为一种激酶抑制剂，其核心作用在于抑制BCR-ABL酪氨酸蛋白激酶的活性。BCR-ABL是一种在CML和Ph+ALL中常见的致癌驱动因子，其异常活性会促进癌细胞的增殖和生存。普纳替尼通过精准打击这一靶点，有效阻止癌细胞的生长和分裂。此外，普纳替尼还能抑制FGFR、PDGFR和VEGFR等多种激酶的活性，进一步拓宽了其治疗多种肿瘤类型的潜力。

　　适应症

　　普纳替尼主要用于治疗对其他治疗方案无效或不耐受的CML和Ph+ALL患者。具体包括但不限于：

　　1.慢性期CML（CP-CML）患者，在使用其他酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼）后疾病进展或出现耐药性。

　　2.加速期CML（AP-CML）、急变期CML（BP-CML）或Ph+ALL患者，无论是否使用过其他酪氨酸激酶抑制剂。

　　值得注意的是，普纳替尼不适用于新诊断的CP-CML患者。

　　用法用量

　　普纳替尼的推荐用量通常为45毫克（mg），每日一次，口服给药。对于不同病情阶段的患者，剂量调整策略如下：

　　CP-CML患者：起始剂量为45mg，每日一次。当患者达到≤1%BCR-ABL IS后，剂量可减至15mg，每日一次。

　　AP-CML、BP-CML和Ph+ALL患者：最佳剂量尚未确定，但推荐的起始剂量同样为45mg，每日一次。持续使用直至失去反应或出现不可接受的毒性。

　　普纳替尼可以与食物同服或不与食物同服，但应整片吞服，不可压碎、折断、切割或咀嚼片剂。如果漏服一剂，请在第二天的常规时间服用下一剂，无需补服。

　　临床试验数据

　　普纳替尼的疗效在多项临床试验中得到了验证。一项随访期为48个月的II期临床试验结果显示，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在随访期后继续接受普纳替尼治疗，55%的患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。这些数据充分证明了普纳替尼在治疗CML和Ph+ALL方面的卓越疗效。

　　副作用及注意事项

　　尽管普纳替尼疗效显著，但患者在使用过程中仍需注意其潜在的副作用。常见的副作用包括高血压、皮疹、关节痛、腹痛、头痛、便秘、疲乏、液体潴留和水肿等。此外，血液学不良反应如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少等也可能发生。严重副作用包括静脉血栓栓塞、心力衰竭、肝毒性以及动脉闭塞事件（如心肌梗死、脑卒中等）。

　　在使用普纳替尼期间，患者应定期监测肝功能和肺部状况，及时发现并处理可能出现的严重不良反应。同时，应避免与强效CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英钠等）或强效CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、克拉霉素等）同时使用，以免发生药物相互作用，影响药效或增加不良反应的风险。

　　对于孕妇、哺乳期妇女、儿童和老年患者等特殊人群，使用普纳替尼时需谨慎考虑其安全性和有效性，并在医生指导下进行。

　　综上所述，普纳替尼作为一种精准的靶向药物，在治疗CML和Ph+ALL方面展现出显著的疗效。然而，其潜在的副作用和药物相互作用也不容忽视。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，定期监测身体状况，确保治疗的安全和有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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