塞尔帕替尼（Retevmo/Selpercatinib）是一种高效、口服、高选择性的RET（转染重排）激酶抑制剂，专为治疗携带RET基因突变的恶性肿瘤而设计。RET基因位于10号染色体上，编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常融合或突变是多种类型肿瘤的罕见驱动因素，包括但不限于非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）和其他RET融合阳性的实体瘤。塞尔帕替尼通过抑制RET激酶的活性，有效阻断由RET基因突变引发的异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　RET基因融合或突变在多种肿瘤类型中均有发现，但频率不一。在非小细胞肺癌中，RET基因融合多见于年轻、女性、少量吸烟或不吸烟的患者，约占所有非小细胞肺癌的1%-2%。在甲状腺髓样癌中，RET基因突变更为常见，特别是M918T等特定突变，是驱动肿瘤发生的关键因素。塞尔帕替尼的问世，为这些RET基因突变的患者提供了新的治疗选择，显著提高了治疗效果和生存质量。

　　塞尔帕替尼的疗效和安全性已在多项临床试验中得到验证。其中，最具代表性的是LIBRETTO-001试验，这是一项开放性、国际多中心的临床研究，纳入了大量RET融合基因阳性的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤患者。试验结果显示，塞尔帕替尼在RET融合基因阳性的非小细胞肺癌患者中表现出卓越的疗效，总客观缓解率（ORR）高达70%以上，中位无进展生存期（mPFS）显著延长。在甲状腺癌患者中，塞尔帕替尼同样显示出良好的治疗效果，显著延长了患者的无进展生存期。

　　此外，塞尔帕替尼在治疗其他RET融合阳性的实体瘤中也展现出一定的疗效。在一项纳入多种RET融合阳性晚期癌症患者的队列研究中，塞尔帕替尼治疗后的客观缓解率达到了近50%，进一步证实了其在治疗RET突变肿瘤中的广泛适用性。

　　塞尔帕替尼通常以胶囊形式口服给药，推荐剂量基于患者的体重调整。对于体重小于50公斤的患者，每日两次，每次120毫克；对于体重50公斤及以上的患者，每日两次，每次160毫克。塞尔帕替尼应与食物同服或空腹服用，但需保持一致的用药习惯。在用药期间，患者应定期监测肝功能、电解质、血压等指标，以及可能出现的副作用，如乏力、恶心、呕吐、腹泻、高血压等。对于出现严重不良反应的患者，应及时调整剂量或停药。

　　尽管塞尔帕替尼在治疗RET突变肿瘤中表现出显著的疗效，但其安全性仍需密切关注。临床试验中观察到的主要副作用包括乏力、恶心、腹泻、高血压等，这些副作用通常是轻至中度的，并可通过对症治疗得到有效管理。然而，部分患者可能出现严重的不良反应，如QT间期延长、肝毒性、伤口愈合受损等。因此，在使用塞尔帕替尼之前，应进行全面的基线评估，包括心电图、肝功能测试等，以排除潜在的风险因素。在用药期间，患者应定期监测相关指标，及时发现并处理可能出现的不良反应。

　　此外，塞尔帕替尼对孕妇和哺乳期妇女具有潜在风险，可能导致胎儿畸形或流产。因此，有生育潜力的女性在用药期间应采取有效的避孕措施，并在停药后一段时间内继续避孕。对于儿童患者和老年患者，塞尔帕替尼的安全性和有效性尚未得到充分验证，因此应谨慎使用，并在医生指导下调整剂量。

　　随着精准医疗理念的深入发展，基于分子标志物的靶向治疗将成为肿瘤治疗的主流趋势。塞尔帕替尼作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，在治疗RET突变肿瘤中展现出卓越的疗效和安全性，为这类患者带来了新的希望。未来，随着对RET基因突变机制的深入研究和更多临床试验的开展，塞尔帕替尼的应用范围将进一步扩大，为更多肿瘤患者提供精准、有效的治疗选择。同时，探索塞尔帕替尼与其他靶向药物或免疫治疗的联合应用策略，也将为提高肿瘤治疗效果和患者生存率带来新的突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/