伐美妥司他（Ezharmia/Valemetostat），作为一种首创的高选择性EZH2/1双重抑制剂，在血液癌症治疗领域崭露头角，为复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者提供了新的治疗选择。

　　伐美妥司他通过抑制组蛋白赖氨酸甲基转移酶EZH1/2的活性，减少H3K27me3的甲基化水平，从而重新激活抑癌基因，抑制肿瘤细胞的增殖。EZH1和EZH2是组蛋白甲基化酶复合物的重要组成部分，通过调控H3K27me3修饰影响基因表达。许多癌症细胞通过EZH2活性维持异常生长，而EZH1在EZH2抑制后可补偿性地维持恶性细胞的存活。伐美妥司他通过同时抑制EZH1和EZH2，阻断癌细胞对这些酶的依赖性，使其在治疗上具有显著优势。

　　伐美妥司他在多项临床试验中展示了良好的疗效和安全性。以一项针对复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者的临床试验为例，该研究共纳入了133名患者，其中119名患者的PTCL亚型适合进行疗效评估。受试者每日口服一次200毫克的伐美妥司他。研究结果显示，通过计算机断层扫描（CT）和正电子发射断层扫描-计算机断层扫描（PET-CT）评估的客观缓解率（ORR）分别为43.7%和52.1%。不同PTCL亚型基于CT的ORR从PTCL-NOS的31.7%到AITL的54.8%不等。有17名患者（占14.3%）的CT评估显示完全缓解（CR），而32名患者（26.9%）的PET-CT评估显示完全代谢缓解。达到缓解的中位时间是8.1周，而缓解持续时间（DOR）的中位数为11.9个月。这些数据充分证明了伐美妥司他在治疗R/R PTCL方面的显著疗效。

　　伐美妥司他目前获批用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。ATL是一种由人类T细胞淋巴病毒（HTLV-1）感染引发的罕见恶性血液病，主要分布于日本、加勒比地区和中南美洲。此外，伐美妥司他还在探索用于治疗其他类型血液癌症和实体瘤中的潜力，未来有望为更多患者带来新的治疗选择。

　　伐美妥司他作为一种创新抗癌药物，在血液癌症治疗领域展现出了显著的优势和潜力。其独特的药物机制、良好的临床试验数据、合理的用法用量以及可控的不良反应，使得伐美妥司他在治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤方面具有重要的临床意义。未来，随着更多临床数据的积累和适应症的扩展，伐美妥司他有望在全球范围内发挥更大的潜力，为更多癌症患者带来希望和治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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