恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，是一种口服的靶向治疗药物，专为治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓细胞白血病（AML）患者而设计。这一药物的诞生，为那些对传统疗法反应不佳或病情复发的AML患者提供了新的治疗希望。

　　恩西地平于2017年8月1日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准上市，成为首个获批用于治疗IDH2突变型AML的药物。这一突破性的进展，标志着AML治疗领域迈入了一个新的靶向治疗时代。

　　恩西地平的主要作用机制在于特异性地抑制IDH2突变体的活性。在正常的细胞代谢过程中，IDH2酶负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致酶活性异常，进而产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的异常代谢产物。2-HG的积累会干扰细胞的正常分化和增殖过程，促进白血病细胞的生长和扩散。

　　恩西地平通过与IDH2突变体的活性中心结合，有效抑制其催化活性，从而减少2-HG的生成。这一作用不仅恢复了细胞内的正常代谢途径，还显著抑制了白血病细胞的生长和分裂。临床试验数据显示，恩西地平在治疗IDH2突变的复发或难治性AML患者中显示出显著的疗效。接受恩西地平治疗的患者中，约有20%-40%实现了不同程度的缓解，包括完全缓解和部分缓解。此外，患者的整体生存期也得到了显著延长。

　　恩西地平适用于经FDA批准的检测确认存在IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。在开始治疗前，患者应进行基因检测，以确认是否存在IDH2突变。恩西地平的推荐剂量为每日口服100毫克，无论是否与食物同服。患者应至少连续服用6个月，除非出现疾病进展或不可接受的毒性反应。

　　在用药过程中，患者应定期进行血液学和生化指标的监测，以便及时调整治疗方案。如出现严重的不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高等，应及时与医生沟通，并考虑中断给药或减少剂量。

　　恩西地平作为首个获批用于治疗IDH2突变型AML的靶向药物，其独特的作用机制和显著的疗效为AML患者带来了新的治疗选择。然而，患者在用药过程中应严格遵循医嘱和用药指南，以确保治疗的安全性和有效性。同时，医生也应密切关注患者的病情变化，及时调整治疗方案，以最大化治疗效果并减轻不良反应的影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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