吉列替尼,商品名适加坦(XOSPATA),是一种创新的激酶抑制剂,针对携带FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的急性髓系白血病(AML)展现出显著的疗效。
吉列替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂,能够特异性地靶向FLT3激酶,包括FLT3内部串联重复(ITD)突变和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变(如D835Y)。FLT3突变在AML中较为常见,影响约30%的AML患者,与预后不良和治疗耐药密切相关。吉列替尼通过抑制FLT3激酶的活性,阻断其下游信号通路的传导,从而抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。
在一项名为ADMIRAL的关键性单臂临床试验中,138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的R/R AML患者接受了吉列替尼的治疗。该试验的主要研究终点是完全缓解率/部分血液恢复完全缓解率(CR/CRh)。
试验结果显示,吉列替尼治疗组的患者获得了令人鼓舞的疗效。
总缓解率(包括CR和CRh)达到了一定比例,显示了吉列替尼在FLT3突变AML中的显著疗效。
中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)均得到延长,为患者提供了更长的生存时间和更好的生活质量。
吉列替尼在治疗过程中还显示出良好的安全性和耐受性,多数不良反应为轻至中度,且可通过剂量调整或对症治疗进行管理。
吉列替尼的推荐起始剂量为每日120毫克(3片40毫克片剂),口服使用,每日一次,每28天为一个治疗周期。药物应在每天大约同一时间服用,整片用水送服,不得掰开或碾碎。
对于漏服或未在原计划时间服药的情况,患者应在当日尽快补服,但应确保两次服药间隔时间不得短于12小时。如治疗4周后未达到预期疗效,且患者耐受良好,剂量可增至每日200毫克(5片40毫克片剂)。
吉列替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括但不限于:肝功能异常(如转氨酶升高)、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热、腹泻、恶心、疲乏等。此外,还有可能出现心电图QT间期延长和可逆性后部脑病综合征(PRES)等严重不良反应。因此,在使用吉列替尼期间,患者应定期进行血常规、肝肾功能、心电图等常规检查,以及密切监测临床症状。如出现任何不适或异常,应立即就医并告知医生正在使用吉列替尼。
吉列替尼作为一种创新的FLT3抑制剂,在携带FLT3突变的AML治疗中展现出了显著的疗效和安全性。其精准的治疗原理和临床应用数据为患者提供了新的治疗选择。随着临床经验的不断积累和真实世界数据的进一步分析,吉列替尼有望在AML治疗中发挥更大的作用,为更多患者带来希望。同时,我们也期待未来能有更多创新药物的出现,共同推动AML治疗领域的发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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