格拉吉布（Glasdegib），也被称为Daurismo，是一种创新靶向治疗药物。该药物于2018年11月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，主要用于治疗特定类型的急性髓性白血病（AML）。
一、格拉吉布的作用机制
格拉吉布是一种口服的小分子药物，其核心作用机制在于抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中起着至关重要的作用，然而，在成人中，该通路的异常激活与多种癌症的发展密切相关，包括急性髓性白血病（AML）。通过抑制SMO蛋白，格拉吉布能够干扰Hedgehog信号通路的传导，从而有效地阻止白血病细胞的生长和增殖。这一独特的机制使得格拉吉布成为治疗无法通过常规化疗有效控制的白血病患者的一种有效选择。
二、急性髓性白血病（AML）的相关信息
急性髓性白血病（AML）是一种起源于骨髓并影响血液生成的癌症。它会导致骨髓中异常的白血细胞大量增殖，进而抑制正常血细胞的生产。AML的症状包括贫血、易出血、瘀伤、疲劳、发热和感染等。由于AML的进展迅速，因此早期诊断和治疗至关重要。
AML的治疗通常包括化疗、放疗和骨髓移植等。然而，对于某些患者，尤其是老年患者或伴有其他健康问题的患者，传统的强化化疗可能并不适用。这些患者迫切需要一种更为温和且有效的治疗方案。格拉吉布的出现，为这些患者带来了新的希望。
三、格拉吉布在AML治疗中的应用
格拉吉布主要用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者，特别是那些年龄较大或无法耐受传统强化化疗的患者。临床试验表明，格拉吉布与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，能够显著延长患者的生存期，并有助于控制疾病的进展。
在具体应用上，格拉吉布的推荐剂量为每日100毫克，从第1天至第28天连续服用。同时，患者需要在每个28天周期的第1至第10天联合使用低剂量阿糖胞苷进行皮下注射。这种联合治疗方案不仅提高了治疗效果，还减少了耐药性的发生。
常见的副作用包括疲劳、恶心、食欲减退、腹泻以及感染风险增加等。此外，还可能出现血液学毒性（如中性粒细胞减少、贫血和血小板减少）和心电图异常等。因此，在使用格拉吉布期间，患者需要定期进行血液检查、心电图监测以及其他相关参数的评估，以确保治疗的安全性和有效性。
在使用格拉吉布之前，患者应告知医生自己正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂等，以避免药物间的相互作用影响药效或增加副作用的风险。患者在治疗期间应保持健康的生活方式，包括适量运动、充足休息和均衡饮食等，以增强身体的抵抗力并改善治疗效果。同时，应避免吸烟和饮酒等不良习惯，以免加重药物的副作用。
展望未来，随着对Hedgehog信号通路在癌症中作用机制的深入研究，格拉吉布有望与其他靶向药物或免疫治疗联合应用，进一步提高治疗效果并改善患者的生活质量。同时，针对格拉吉布副作用的管理和优化也将成为未来研究的重点方向之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB/DAURISMO)联合阿糖胞苷治AML患者能够显著降低死亡风险并提高完全缓解率
添加康必行顾问，想问就问
