在血液系统恶性肿瘤中，白血病严重威胁着患者的生命健康。其中，携带FLT3突变的白血病患者面临着更为严峻的治疗挑战。而吉列替尼（吉瑞替尼，Gilteritinib）的问世，宛如一道曙光，为这类患者开辟了新的治疗路径。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，克隆性白血病细胞在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。FLT3，即Fms样酪氨酸激酶3，是一种在造血干细胞和祖细胞表面表达的受体酪氨酸激酶。当FLT3基因发生突变时，会导致该激酶持续激活，如同给癌细胞生长按下了“加速键”。携带FLT3突变的白血病患者，其病情往往进展迅速，预后较差。与未携带该突变的患者相比，他们更容易出现复发，且对传统化疗药物的反应欠佳。在过去，这类患者的治疗选择极为有限，长期生存率较低，急需更有效的治疗手段来改善生存状况。

　　吉列替尼是一种强效、高选择性的FLT3抑制剂，它的作用机制就像一把精准的“分子手术刀”，直击FLT3突变的要害。当FLT3正常时，它在造血过程中发挥着重要的调控作用，接收并传递促进细胞生长、存活和分化的信号。但发生突变后，这种正常的信号传导被扰乱，异常激活的FLT3会持续向白血病细胞传递增殖信号，导致白血病细胞疯狂生长和增殖。吉列替尼能够特异性地与FLT3突变体结合，阻断其酪氨酸激酶活性，从而切断白血病细胞的异常增殖信号传导通路。这就如同切断了癌细胞生长的“电源”，使白血病细胞失去不断分裂和扩散的能力。不仅如此，吉列替尼还能诱导白血病细胞发生凋亡，即促使癌细胞自我毁灭，进一步减少体内的癌细胞数量。同时，它对正常造血干细胞的影响相对较小，在治疗白血病的过程中，能在一定程度上保护正常的造血功能，减少因治疗对患者身体造成的过度损伤。

　　在一项关键的ADMIRAL临床试验中，针对复发或难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，吉列替尼展现出了令人瞩目的优势。与传统化疗相比，接受吉列替尼治疗的患者，其总生存期得到了显著延长。吉列替尼组患者的中位总生存期达到了9.3个月，而化疗组仅为5.6个月。在无事件生存期方面，吉列替尼组同样表现出色，中位无事件生存期为2.8个月，化疗组则只有0.7个月。从完全缓解率来看，吉列替尼组达到了21.1%，明显高于化疗组的10.5%。这些数据直观地表明，吉列替尼能够有效延缓疾病进展，提高患者的生存率，为携带FLT3突变的白血病患者带来了实实在在的生存获益。在安全性上，吉列替尼的耐受性总体良好，常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少等，但多数症状通过适当的支持治疗和剂量调整后，患者能够较好地耐受，不会对治疗的持续进行造成严重阻碍。

　　吉列替尼凭借其独特的作用机制和确凿的临床疗效，为携带FLT3突变的白血病患者提供了一种强有力的治疗选择，改写了这类患者的治疗格局。随着医学研究的不断深入，相信会有更多针对白血病的创新药物和治疗手段涌现，为患者带来更多的生存希望和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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