CART,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,简单来说,给患者自身T细胞进行基因工程修饰,加上嵌合抗原受体(CAR),经过修饰的T细胞识别并攻击带有特定抗原的肿瘤细胞,激活机体自身免疫反应从而达到抗肿瘤效果。
众所周知,T细胞是免疫系统里最凶猛的“猎人”。T细胞表达的抗体单链的的可变区(scFv)联合T细胞信号区能够调控T细胞的功能和特异性。它们通过自己的受体来感知表面存在特定蛋白质的细胞(对肿瘤细胞来说,是肿瘤相关抗原或肿瘤特异性抗原),然后锁定受感染细胞和癌细胞,并杀死它们。
CAR-T是如何制备并发挥功效的呢?从病人体内分离T细胞;给T细胞带上识别肿瘤的“GPS导航”(CAR分子)。即利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞、同时激活T细胞、最终杀死肿瘤细胞的嵌合受体(本质上是一个融合蛋白);体外大规模扩增CAR-T细胞,使其数量达到治疗水平;将体外培养的CAR-T细胞回输至病人体内;CAR-T在患者体内发挥功能;遗传改造而表达了嵌合抗原受体的CART细胞治疗一旦发现癌细胞,不仅会杀死它,还会开始分裂,创造出庞大的灭癌大军。