据报道，最早接受CART治疗的有30位白血病病人，他们已尝试了各种可能的治疗手段，包括化疗，靶向治疗等，其中15位甚至进行了骨髓移植，但是都不幸失败。通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。
按照我们中国人的说法就是死马当作活马医，他们成了第一个吃CAR-T这个螃蟹的人。结果这批人震惊了世界：27位病人的癌细胞治疗后完全消失！20位病人在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞！
当前无论是中国还是美国，CAR-T靶向的是大多数重要组织不表达或相对可损耗组织表达的肿瘤相关抗原(tumor associated antigen, TAA)。其中主要是集中于对CD19、CD20和CD22作为靶抗原的CAR-T细胞用于治疗B细胞性肿瘤的研究。
以CD19为例，它不但表达于所有正常的B细胞表面，同时也表达于多数恶性增殖的B细胞表面。事实上，即便靶向CD19的治疗会导致成熟B细胞的损耗，但这种副作用也只是暂时的且可恢复的；而由于CD19在造血干细胞中不表达，使用抗CD19的CART细胞进行治疗，其毒性也被限制于B细胞再生障碍性贫血。这种“on target/off tumor”毒性在治疗B细胞性白血病中是可以忍受的。
同时，大量研究表明，实体瘤肿瘤微环境的免疫抑制作用极强,一方面免疫细胞不易进入实体瘤内部；另一方面，即便CAR-T细胞进入肿瘤组织中，由于强烈的免疫抑制环境使其抗肿瘤免疫功能也难以正常发挥，这也是CAR-T细胞目前主要用于治疗血液系统肿瘤的一重要原因。而其余研究较多的靶点有Her2、GD2、CEA、mesothelin等。
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