CART细胞治疗是去年上市的一款创新型癌症治疗方法,已经上市近一年的CART细胞疗法在现实的治疗中表现如何呢?自2012年宾大Carl June教授采用CD19-CAR-T细胞成功治愈一位晚期B细胞白血病小女孩Emily后,CAR-T治疗便在医学界声名鹊起;2017年FDA相继批准诺华和吉利德的CD19-CAR-T细胞新药(Kymriah和Yescarta)上市,更是催生更多的社会资源往这一领域倾斜。
疗效是检验一项治疗技术或创新药物是否具有强大生命力的金标准。CAR-T细胞治疗率先在血液肿瘤治疗上展现了全面优于传统治疗的颠覆性疗效。如下为在2017年底在美国血液学年会(ASH)汇报的最新结果:Novartis:一项名为JULIET的临床试验数据显示:6个月内,81例接受Kymriah(即CTL019)治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者达到持续缓解。ORR为53%,CR为40%,PR为14%。6个月后,ORR为37%,CR为30%。
Kite:一项名为ZUMA-1临床研究的长期、随访性数据显示:难治性大B细胞淋巴瘤患者在进行单次静脉滴注Yescarta(即KTE-019)1年后(中位随访时间15.4个月),42%的患者达到持续缓解,其中CR为40%。
Juno:一项名为TRANSCEND的临床试验数据显示:接受JCAR017治疗的复发难治性非霍奇金淋巴瘤患者中,3个月内ORR为74%,CR为68%,6个月内CR为50%,同时显示出比CART疗法Kymriah和Yescarta更好的安全性;Bluebird and Celgene:一项名为CRB-401临床研究数据同样令人惊艳:18例接受高剂量(≥150*106)bb2121(anti-BCMA-CAR-T)治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者中,94%产生应答,PR为89%,CR为56%,6个月和8个月DFS分别为81%和71%。值得骄傲的是国内CAR-T研发企业展现了毫不逊色于国际巨头的临床数据,在有些癌症治疗方面,国内的CAR-T治疗效果还要更优于外国。