新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt®),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。
急性髓性白血病是成年人中最常见的一种白血病,也是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。目前世界上唯一的针对急性髓性白血病临床激酶靶向治疗药物是由诺华公司研发的米哚妥林(Rydapt,雷德帕斯),在美国获批上市。这种药不仅价格昂贵,而且在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等。
研究团队自历时4年多的基础研究和完善的临床前研究,研制出的靶向药物HYML-122于今年6月底获得临床试验批件。这也意味着,该药物取得实质性突破,可正式进入临床试验阶段。本产品为原创性全球在研新药,从临床阶段来看,能起到有效抑制肿瘤细胞增殖、促进凋亡的作用。作为一种抗肿瘤治疗药物,有利于解决临床中大量老年性不耐受强诱导治疗的问题。 治疗效果和安全性虽高,米哚妥林(Rydapt)却大幅增加白血病患者的经济负担。由于目前治疗急性髓性白血病的药物基本依赖进口,药价高,患者经济负担十分沉重。以目前唯一临床激酶靶向治疗药物米哚妥林为例,单个患者在美国的用药费用折合人民币高达每月10万元,令不少患者难以承受。
米哚妥林多少钱哪里可以买到呢?米哚妥林在国内并未上市,患者只能选择海外的版本。米哚妥林原研药在美国的售价较高,一盒规格:25mg*28胶囊/盒,价格:8,424.24 美元。急性髓系白血病(AML)患者一个月需要4盒左右,由于价格过高,很多患者表示吃不起。 据了解瑞士诺华生产的米哚妥林(Midostaurin)在土耳其的售价是最便宜的,一盒25mg*112胶囊 ,一盒可以吃一个月。 患者可以亲自去土耳其购买,也可以通过康必行专业的海外医疗服务机构获取。
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